La prima analisi ad interim dello studio di fase III su ixazomib orale nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione.
Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che lo studio clinico pivotale di fase III Tourmaline-MM1 randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di ixazomib, il primo inibitore orale del proteasoma, e condotto su pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario, ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata. Nello studio, i pazienti trattati con ixazomib più lenalidomide e desametasone hanno vissuto senza alcun peggioramento della malattia per un periodo significativamente più lungo rispetto ai pazienti trattati con placebo più lenalidomide/desametasone.
Ixazomib
Ixazomib (MLN9708) è un inibitore orale sperimentale del proteasoma studiato nel mieloma multiplo (MM), nell’amiloidosi sistemica a catene leggere (AL) e in altre neoplasie. Ixazomib ha ottenuto la designazione come farmaco orfano per il MM sia negli USA sia in Europa nel 2011 e per l’amiloidosi (AL) sia negli USA sia in Europa nel 2012. Nel 2014 Ixazomib ha avuto la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration (FDA) per l’amiloidosi (AL) recidivata e/o refrattaria. È anche il primo inibitore orale del proteasoma a entrare in uno studio clinico di fase III.
Sono quattro gli studi clinici di fase III in corso a livello mondiale: Tourmaline-MM1 studia ixazomib vs placebo in combinazione con lenalidomide e desametasone nel MM recidivato e/o refrattario; Tourmaline-AL1 studia ixazomib più desametasone nei pazienti con amiloidosi AL recidivata o refrattaria; Tourmaline-MM2 studia ixazomib vs placebo in combinazione con lenalidomide e desametasone nei pazienti con nuova diagnosi di MM; e Tourmaline-MM3 studia ixazomib vs placebo come terapia di mantenimento nei pazienti di nuova diagnosi di MM in seguito a terapia di induzione e trapianto autologo di cellule staminali.
Lo studio Tourmaline-MM1
Questo studio internazionale (722 pazienti) è randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di due regimi terapeutici somministrati fino alla progressione di malattia – ixazomib più lenalidomide e desametasone in confronto a placebo più lenalidomide e desametasone – in pazienti adulti con MM recidivato e/o refrattario.
I soggetti arruolati nello studio avevano una diagnosi accertata di MM, avevano ricevuto da una a tre terapie precedenti e soddisfacevano i criteri di inclusione stabiliti. I pazienti refrattari a lenalidomide o alla terapia con inibitori del proteasoma sono stati esclusi dallo studio.
I dati di efficacia e sicurezza sono stati esaminati da un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC). Takeda ha intenzione di sottoporre questi dati alle autorità sanitarie a livello globale per le autorizzazioni all’immissione in commercio.
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