Apremilast ha dimostrato di ridurre il numero e la dolorabilità delle ulcere e di migliorare diverse misure di attività della malattia di Behçet in studio sperimentale di fase II.
È iniziato in tutto il mondo l’arruolamento dei pazienti nella Fase III dello studio.
Celgene Corporation ha annunciato che i risultati di sicurezza e di efficacia, inclusi i parametri di qualità di vita emersi da uno studio di fase II (BCT-001) multicentrico, randomizzato, con controllo placebo condotto su apremilast (Otezla®) in pazienti con malattia di Behçet sono stati pubblicati nel numero del 16 aprile della rivista The New England Journal of Medicine.
I risultati dello studio, compreso l’endpoint primario (riduzione del numero medio di ulcere orali dopo 12 settimane di trattamento), sono stati inizialmente presentati al congresso annuale della European League against Rheumatism (EULAR) e dell’American College of Rheumatology (ACR) nel 2013 (P<0,001). L’articolo, oltre ai risultati precedentemente citati, riporta anche che il numero mediano (min, max.) di ulcere orali si è ridotto dopo 12 settimane di trattamento con apremilast rispetto a placebo (rispettivamente 0,0 (0, 6) versus 2,0 (0, 13)).
L’articolo include inoltre i risultati dell’intera fase di 24 settimane di trattamento. Dopo 12 settimane, i pazienti del gruppo placebo sono passati al trattamento con apremilast, mentre quelli nel braccio apremilast hanno proseguito la terapia. Nei pazienti trattati con apremilast per l’intero periodo di 24 settimane la riduzione del numero medio di ulcere orali è stata osservata entro la settimana 2 (0,3 alla settimana 2 vs. 2,7 al basale). Tale riduzione si è mantenuta fino alla settimana 24 (0,6). Nel braccio placebo il numero medio di ulcere orali era di 2,9 al basale e di 1,7 alla settimana 2. Alla settimana 24, dopo 12 settimane di trattamento con apremilast, il numero medio di ulcere orali nel gruppo placebo è sceso a 0,4.
Parallelamente alle ulcere orali, nel tempo si è ridotta anche la dolorabilità associata: i punteggi medi del dolore, misurati mediante scala visiva analogica, sono scesi da 54,3 al basale a 12,0 alla settimana 2 e a 9,7 alla settimana 24. Nel braccio placebo i punteggi del dolore erano pari a 51,7 al basale e a 29,8 alla settimana 2. Alla settimana 24, dopo 12 settimane di trattamento con apremilast, il punteggio medio del dolore in questo gruppo è sceso a 9,7.
Apremilast ha inoltre migliorato in modo significativo diverse misure di attività della malattia e di qualità di vita alla settimana 12. La variazione media dal basale alla settimana 12 è risultata significativamente migliore per il punteggio del modulo relativo all’attività attuale della malattia di Behçet (Behçet’s syndrome activity scale, BDCAF) (-1,5 con apremilast versus -0,1 con placebo; P<0,001), per il punteggio relativo all’attività della sindrome di Behçet (Behçet’s syndrome activity scale, BSAS) (rispettivamente -21,2 versus -6,0; P<0,001), per il questionario sulla qualità di vita (QoL) nella malattia di Behçet (Behçet’s disease quality of life instrument) (-4,5 vs. -1,6; P=0,040) e per il questionario SF36 breve, versione 2, relativo alla componente fisica (4,7 versus -1,7; P=0,001). Non sono emersi miglioramenti significativi della componente mentale in base all’SF36 breve, versione 2 (2,0 vs. 1,6; P=NS).
I dati di sicurezza e tollerabilità di apremilast osservati in questo studio sono in linea con quelli precedentemente riportati in altri sei studi di fase III su apremilast condotti su pazienti con artrite psoriasica o psoriasi a placche. La percentuale di pazienti che ha sviluppato almeno un evento avverso (AE) durante la fase controllata con placebo è risultata simile: apremilast 85,5%, placebo 80,4%. Sono stati riportati AE seri in due pazienti trattati con apremilast, e in nessun paziente trattato con placebo. In quattro pazienti trattati con apremilast si sono verificati AE che hanno richiesto l’interruzione del trattamento; nessuna interruzione dovuta ad AE si è verificata nel braccio placebo. Eventi avversi come nausea, vomito e diarrea sono risultati essere più comuni nel braccio di trattamento con apremilast rispetto al braccio placebo.
Apremilast non è approvato per il trattamento di pazienti con malattia di Behçet in alcun paese.
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