Seconda puntata del riassunto delle principali novità regolatorie del 2015 (leggi la prima parte “Il 2015 dei principi attivi“). Questa volta facciamo il punto della situazione delle norme e delle linee guida in preparazione, in approvazione ed entrate in vigore riguardanti le sperimentazioni cliniche.
Linea guida su biosimilari contenenti proteine biologiche
In vigore la linea guida sulle prove precliniche e cliniche dei medicinali biosimilari contenenti proteine biotecnologiche.
Continua il lavoro di revisione delle linee guida riguardanti i medicinali biosimilari. Dopo la revisione della linea guida riguardante i “quality issues” entrata in vigore il 1 dicembre 2014, è stata ora finalizzata la linea guida riguardante la valutazione preclinica e clinica di delle proteine biotecnologiche. Il documento ha aggiornato quello precedente del 2006, suggerendo un approccio graduale caso per caso per la determinazione del tipo di prove cliniche e precliniche, prendendo in considerazione la possibilità di utilizzare marker farmacodinamici. Il documento descrive inoltre i principi che devono orientare i trial clinici di efficacia nei casi in cui sono necessari. Vengono inoltre forniti alcuni principi per l’attuazione della farmacovigilanza. La linea guida è entrata in vigore il 1 luglio 2015.
Addendum linea guida Good Clinical Practice: chiuse le consultazioni
Si è appena conclusa la raccolta dei commenti sull’addendum alla Guideline for good clinical practice (GCP).
I principali aggiornamenti della linea guida sono finalizzati a definire e migliorare la qualità dei record elettronici e dei documenti più rilevanti prodotti durante le diverse fasi di una sperimentazione: l’esigenza dell’aggiornamento della precedente edizione (1996) nasce primariamente dall’evoluzione delle risorse informatiche e dei processi di gestione del rischio degli ultimi 20 anni. Inoltre con questo aggiornamento sono definiti alcuni obblighi dello sponsor e degli investigatori, finalizzati a garantire la qualità dello studio nelle diverse fasi di disegno, conduzione, supervisione, registrazione dei dati e reporting. La linea guida e l’addendum costituiscono uno standard GCP unificato, riconosciuto oltre che dalle autorità regolatorie dei paesi dell’Unione Europea, anche da Giappone, Stati Uniti d’America, Canada e Svizzera.
In bozza linea guida EMA sulla conduzione degli studi clinici post autorizzativi
L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato una linea guida scientifica in bozza che definisce le modalità di conduzione dei post-authorisation efficacy studies (PAES), gli studi clinici di efficacia che si svolgono dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio di un medicinale; nel corso di tali studi il farmaco viene testato nell’indicazione approvata, allo scopo di supportare e confermare la valutazione di efficacia e la valutazione del rapporto rischio/beneficio, nei casi in cui alcuni aspetti specifici richiedano una conferma o una validazione che non può essere ottenuta prima della commercializzazione. Inoltre tali studi possono essere effettuati nei casi in cui nuove evidenze scientifiche rendano necessaria una rivalutazione dell’efficacia di un medicinale precedentemente autorizzato. La conduzione degli studi PAES è a carico del titolare dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio, che ha l’obbligo di svolgerli nel caso l’Autorità Regolatoria lo richieda, oppure può svolgerli su base volontaria se ritiene che alcuni aspetti relativi all’efficacia di uno specifico medicinale debbano essere indagati. I casi in cui tali studi possono essere richiesti dalle Autorità sono descritti nel Regolamento Delegato (UE) N. 357/2014 della Commissione del 3 febbraio 2014 che integra la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio e il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio per quanto riguarda le situazioni nelle quali possono essere imposti studi sull’efficacia successivamente all’autorizzazione. Prima che tale Regolamento fosse emanato, gli studi di efficacia post autorizzativi erano previsti solo in caso di autorizzazioni all’immissione in commercio “condizionali”, o “in circostanze eccezionali, o nell’ambito di arbitrati o in caso di studi relativi all’uso pediatrico. Dal 2014 la normativa prevede la possibilità di studi di efficacia post autorizzativi anche per le autorizzazioni all’immissione in commercio “standard” e per questo l’Agenzia ha ritenuto necessaria una linea guida dedicata. La linea guida fornisce i riferimenti scientifici per la pianificazione di tali studi. È previsto anche il rilascio di una linea guida regolatoria e procedurale contenente indicazioni sull’imposizione dei PAES, sulle procedure di sottomissione e valutazione dei protocolli e dei rapporti finali degli studi, e sul possibile impatto regolatorio degli studi sulla autorizzazione.
