Takeda Pharmaceutical ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato parere positivo, raccomandando l’approvazione condizionata di ixazomib (NINLARO®) in capsule in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
Se la Commissione Europea ratificherà il parere del CHMP e verrà concessa l’autorizzazione, ixazomib sarà il primo inibitore orale del proteasoma approvato per l’utilizzo in Europa.
Il parere è basato sullo studio TOURMALINE-MM1, nel quale ixazomib in combinazione con lenalidomide e desametasone ha dimostrato un miglioramento di sei mesi della sopravvivenza libera da progressione rispetto al regime con placebo.
«Il parere favorevole all’approvazione condizionata di ixazomib del CHMP ottenuto è un primo passo importante per far sì che questo trattamento sia disponibile a quella popolazione di pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, tra i quali c’è una significativa esigenza terapeutica insoddisfatta – ha dichiarato Christophe Bianchi, M.D. Presidente di Takeda Oncology – Siamo fiduciosi che l’efficacia, la mangevolezza e il profilo di sicurezza gestibile di questo innovativo trattamento possano consentire un’estensione della durata della terapia, e migliorare il decorso clinico dei pazienti. Ringraziamo i pazienti e i ricercatori della loro partecipazione allo studio TOURMALINE-MM1 per permetterci di migliorare la nostra comprensione dei benefici di ixazomib».
Secondo l’autorizzazione condizionata, per dimostrare gli effetti a lungo termine del trattamento, Takeda deve fornire aggiornamenti post-autorizzazione sulle analisi di sicurezza ed efficacia di TOURMALINE-MM1 e di altri studi già ongoing.
Lo studio TOURMALINE-MM1
Questo studio internazionale ha arruolato 722 pazienti. È randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di due regimi terapeutici somministrati fino alla progressione di malattia a pazienti adulti con MM recidivato e/o refrattario: ixazomib più lenalidomide e desametasone in confronto a placebo più lenalidomide e desametasone.
I soggetti arruolati nello studio avevano una diagnosi accertata di MM, avevano ricevuto da una a tre terapie precedenti e soddisfacevano i criteri di inclusione stabiliti. I pazienti refrattari a lenalidomide o alla terapia con inibitori del proteasoma sono stati esclusi dallo studio.
I dati dallo studio pivotale in fase III TOURMALINE-MM1 dimostrano che in questa popolazione di pazienti, l’aggiunta di ixazomib a lenalidomide e desametasone determina una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione rispetto a placebo più lenalidomide e desametasone.
I pazienti in questo studio continuano a essere trattati fino a progressione e saranno valutati per ulteriori risultati a lungo termine, come la sopravvivenza globale.
I dati di efficacia e sicurezza sono stati esaminati da un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC).
Ixazomib per il mieloma multiplo
Ixazomib (Ninlaro) è un inibitore orale del proteasoma studiato per il mieloma multiplo e l’amiloidosi sistemica da catene leggere.
Ixazomib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il mieloma multiplo nel 2011 e nel 2012 per amiloidosi, sia negli Stati Uniti sia in Europa.
Il programma di sviluppo clinico TOURMALINE include quattro studi clinici di fase III in corso a livello mondiale che indagano le principali tipologie di pazienti di mieloma:
- TOURMALINE-MM1 studia ixazomib vs. placebo, in combinazione con lenalidomide e desametasone nel mieloma multiplo recidivante e/o refrattario
- TOURMALINE-MM2 studia ixazomib vs. placebo, in combinazione con lenalidomide e desametasone in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi
- TOURMALINE-MM3 studia ixazomib vs. placebo come terapia di mantenimento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi in seguito a terapia di induzione e trapianto autologo di cellule staminali (ASCT)
- TOURMALINE-MM4 studia ixazomib vs. placebo come terapia di mantenimento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non si sono sottoposti ad ASCT
Oltre al programma di studi TOURMALINE, Takeda sostiene numerosi studi spontanei che valutano l’utilizzo di ixazomib in varie combinazioni di terapie oncologiche per i pazienti a livello globale.
Ixazomib ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) nel novembre 2015 in seguito a un riesame prioritario.
Negli USA, ixazomib è indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
Attualmente ixazomib è approvato negli Stati Uniti, Canada, Israele e Venezuela ed è oggetto di riesame per l’approvazione da parte di numerose autorità regolatorie in tutto il mondo.
L’opinione positiva del CHMP dell’EMA per l’approvazione condizionata di ixazomib sarà ora riesaminata dalla Commissione Europea.
Articoli correlati
Mieloma multiplo. Procedura accelerata per ixazomib
Pomalidomide per mieloma multiplo
Approvato dall’AIFA l’uso di bendamustina per il mieloma multiplo recidivato
