Ha avuto luogo lo scorso 23 settembre la prima riunione del nuovo cluster EMA-FDA sulle malattie rare, istituito allo scopo di favorire lo scambio confidenziale, coperto da accordo di segretezza, d’informazioni e best practices tra le agenzie regolatorie europea e statunitense. Il nuovo cluster si va ad aggiungere a quelli già creati dalle due agenzie per discutere in modo condiviso temi d’impatto comune quali, ad esempio, le terapie avanzate, i farmaci biosimilari e quelli pediatrici e la farmacovigilanza. Continuerà le proprie attività, in particolare, anche il cluster sulle malattie orfane, più focalizzato sulla designazione ed esclusività di tale status e sui meccanismi regolatori volti a incentivare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Il nuovo gruppo di lavoro si riunirà mensilmente in tele- o videoconferenza, anche con la possibile partecipazione di altre agenzie regolatorie internazionali in qualità di osservatori.
Le riunioni, presiedute alternativamente da EMA e FDA, vedranno la partecipazione di esperti delle diverse aree funzionali interessate al tema. I componenti il gruppo di lavoro sulle malattie rare saranno chiamati a condividere elementi quali le domande di autorizzazione all’immissione in commercio, di estensione delle indicazioni terapeutiche, i piani di risk management proposti dalle aziende produttrici e i segnali per la valutazione della sicurezza. Tale condivisione dovrebbe permettere d ridurre il numero di studi clinici richiesti, vista la difficoltà di reclutare un numero di pazienti sufficiente rispetto a un disegno più tradizionale dei trial. Le attività svolte dal cluster su base regolare includono valutazione del disegno degli studi clinici su piccole popolazioni di pazienti e l’uso dei metodi statistici, l’individuazione e validazione degli endpoint e delle evidenze pre-cliniche che supportano i trial, il disegno degli studi post-marketing, le strategie di risk assessment per la valutazione della sicurezza di lungo periodo dei nuovi farmaci. Un’attenzione particolare sarà data alla possibilità, per i nuovi candidati farmaci, di accedere a percorsi regolatori più veloci, quali la conditional/exceptional marketing authorisation o la PRIME designation di EMA o, negli Stati Uniti, l’accelerated approval o la breakthrough designation di FDA.
Le attività del nuovo cluster permetteranno di migliorare il percorso di sviluppo dei nuovi farmaci per le malattie rare, un vasto insieme di patologie ciascuna delle quali riferita a piccoli gruppi di pazienti. La quantità totale di persone affette da malattie rare è, però, ingente se considerata nel suo insieme: sarebbero circa 30 milioni in Europa e altrettanti negli Stati Uniti i pazienti in attesa di soluzioni efficaci, secondo i dati riportati da EMA.
