L’Agenzia Europea per i Medicinali ha acconsentito di esaminare la richiesta di commercializzazione per KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della ipofosfatemia X-linked (XLH).

KRN23
L’EMA ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) del KRN23 per il trattamento della ipofosfatemia X-linked (XLH)

Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International hanno annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) di KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH).

La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016.

Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin hanno stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare il KRN23.

«Sulla base dei risultati positivi emersi da diversi studi su pazienti pediatrici e adulti con XLH, stiamo cercando di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione al fine di accelerare l’accesso dei pazienti a questa terapia» – ha dichiarato Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer e presidente di Ultragenyx.

KRN23

KRN23 è un anticorpo ricombinante sperimentale monoclonale IgG1 umano diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23 (fattore di crescita dei fibroblasti 23).

È stato scoperto da Kyowa Hakko Kirin e sviluppato da Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin per trattare la XLH e l’osteomalacia neoplastica TIO, patologie caratterizzate da eccesso di attività di FGF23.

KRN23 è stato progettato per legarsi al FGF23 e, di conseguenza, inibirne l’eccessiva attività biologica. Bloccando l’eccesso di FGF23 nei pazienti con XLH e TIO, KRN23 aumenta il riassorbimento di fosfato del rene e aumenta la produzione di vitamina D, che migliora l’assorbimento intestinale di fosfato e di calcio.

Sono in corso degli studi di fase III su adulti e fase II e III in pazienti pediatrici con XLH.

KRN23, inoltre, è in fase di sviluppo per la osteomalacia neoplastica (TIO), una malattia caratterizzata da tumori in genere benigni che producono livelli eccessivi di FGF23 e che può portare a grave osteomalacia, fratture, dolori muscolari e ossei e debolezza muscolare.

Ipofosfatemia X-Linked (XLH)

La XLH è un disturbo del metabolismo del fosfato causato dalla perdita di fosfato attraverso le urine che porta a grave ipofosfatemia. Questa determina un’inadeguata mineralizzazione delle ossa che porta a parecchie anomalie, tra le quali:

  • rachitismo,
  • progressivo incurvamento delle gambe,
  • osteomalacia,
  • dolore osseo,
  • andatura ondeggiante,
  • bassa statura,
  • insufficienza motoria,
  • debolezza muscolare,
  • frequenti pseudofratture,
  • stenosi spinale,
  • entesopatia,
  • osteoartrite.

La XLH è la forma ereditaria più comune di rachitismo (fragilità e indebolimento delle ossa), che viene ereditata come carattere dominante X-linked e che colpisce maschi e femmine.

La maggior parte dei pazienti pediatrici e alcuni pazienti adulti sono curati utilizzando terapie che prevedono l’assunzione di fosfato per via orale e di vitamina D attiva (calcitriolo). Tali terapie richiedono più dosi suddivise nell’arco della giornata e il monitoraggio dei potenziali rischi quali nefrocalcinosi, ipercalciuria e iperparatiroidismo.

«L’Ipofosfatemia X-linked è una condizione debilitante che provoca dolori e sofferenze cronicizzanti ai malati, per i quali attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di agire sulle cause scatenanti – ha detto Tom Stratford, presidente e CEO di KKI. – Come Kyowa Hakko Kirin stiamo mettendo il massimo impegno nel contribuire alla salute e al benessere delle persone in tutto il mondo grazie ai progressi nella scienza e nella tecnologia. Richiedendo l’autorizzazione stiamo compiendo un passo significativo verso il miglioramento della vita dei pazienti che soffrono di ipofosfatemia X-linked».

 

 

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