Chiesi si è assunta l’impegno di rendere disponibile alipogene triparvovec (Glybera®) ai pazienti affetti da deficienza da lipoproteina lipasi e idonei alla terapia fino alla scadenza dell’attuale Autorizzazione all’immissione in Commercio concessa a UniQure.

alipogene triparvovec per LPLD
Chiesi rende disponibile alipogene triparvovec per LPLD in Europa fino al 25 ottobre 2017 dopo che uniQure ha deciso di ritirare la richiesta di rinnovo dell’A.I.C.

Chiesi Farmaceutici prende atto della decisione di uniQure biopharma, di ritirare la richiesta di rinnovo dell’autorizzazione all’immissione al commercio di Glybera.

In questa specifica circostanza, Chiesi intende tutelare i pazienti e rendere disponibile il trattamento a coloro che sono stati identificati idonei fino alla scadenza dell’attuale A.I.C., ovvero il 25 ottobre 2017, e fino a disponibilità del prodotto a prezzo nominale.

Chiesi sottolinea che la decisione presa unilateralmente da uniQure non è dovuta a ragioni legate alla qualità, alla sicurezza, e/o all’efficacia del prodotto, ma è associata a motivazioni puramente economiche.

Secondo i termini del contratto vigente tra uniQure e Chiesi, uniQure continuerà a rendere disponibile il prodotto a Chiesi per somministrare Glybera ai pazienti che risultino idonei al trattamento fino  al 25 ottobre 2017.

Alipogene triparvovec (Glybera)

Glybera è una terapia genica sviluppata da uniQure come terapia per LPLD, malattia orfana per la quale non esistevano trattamenti.

Alipogene tiparvovec contiene la variante LPLS447X del gene della lipasi lipoproteica umana (LPL). La variante del gene è inclusa in un vettore che comprende:

  • l’involucro proteico derivato dal virus adeno-associato sierotipo 1 (AAV1),
  • il promotore del citomegalovirus (CMV),
  • un elemento di regolazione post-trascrizionale del virus dell’epatite di marmotta,
  • sequenze terminali invertite derivanti da virus adeno-associato sierotipo 2 (AAV2).

Glybera è somministrato una sola volta attraverso una serie di iniezioni nei muscoli delle gambe, dove viene catturato dai miociti. Gli elementi del vettore sono stati scelti in modo da promuovere l’espressione del gene LPLS447X e, cooptando il meccanismo di espressione della cellula, i miociti producono il prodotto proteico del transgene LPLS447X senza che il vettore sia in grado di riprodurre se stesso.

Glybera consente l’espressione della proteina LPL nel muscolo iniettato, che si traduce in un miglioramento del metabolismo dei chilomicroni postprandiali (CM) osservato in un sottogruppo dei pazienti coinvolti negli studi clinici su alipogene triparvovec.

Alipogene tiparvovec è prodotto utilizzando la tecnologia ricombinante baculovirus/cellule di insetto.

Glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di deficit familiare di lipasi lipoproteica e con gravi o ripetuti attacchi di pancreatite nonostante la dieta a ridotto contenuto di grassi. La diagnosi di LPDL deve essere confermata da test genetici. L’indicazione è limitata a pazienti con livelli di proteina LPL pari ad almeno il 5% del normale.

Alipogene triparvovec fornisce un effetto terapeutico a lungo termine documentato fino a 6 anni dalla somministrazione.

In Europa e negli Stati Uniti, Glybera ha ottenuto la designazione di farmaco orfano.

Chiesi detiene i diritti esclusivi per la commercializzazione di Glybera in Europa e altri paesi.

Studi clinici su alipogene triparvovec

Alipogene triparvovec è stato testato in tre studi clinici interventistici che hanno coinvolto complessivamente 27 pazienti. Gli studi interventistici sono proseguiti negli studi di follow-up a lungo termine.

I risultati di questi studi indicano che la somministrazione di un’unica dose giornaliera di alipogene triparvovec comporta un’attività biologica a lungo termine della proteina LPL.

Deficit di lipoproteina lipasi (lipoprotein lipase deficiency, LPLD)

Il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare) è una malattia metabolica ereditaria rara. Colpisce 1-2 persone ogni milione causando dolore e complicanze potenzialmente letali.

Il deficit dell’enzima lipoproteina lipasi impedisce di metabolizzare i chilomicroni presenti nel sangue dopo ogni pasto. Questi globuli che trasportano il grasso, accumulandosi, possono ostruire i vasi di piccolo calibro, provocando infiammazione e pancreatite.

È causato da una mutazione del gene della LPL (lipoproteina lipasi), enzima necessario per il metabolismo delle lipoproteine a seguito dell’assunzione di grassi attraverso l’alimentazione e, quindi, per la disgregazione dei chilomicroni.

Articoli correlati

La prima terapia genica in Europa