Tanti fronti caldi nell’Annual Report 2016 di EMA

“Il 2016 è stato un anno ricco di sfide per EMA. Un anno in cui abbiamo fortemente dimostrato il nostro impegno nel porre i bisogni dei pazienti al centro di tutto ciò che facciamo nel sistema regolatorio europeo dei medicinali”, ha scritto il direttore esecutivo di EMA, Guido Rasi, nella sua introduzione al Annual report 2016 di EMA.

Valutazione dei medicinali, supporto alla ricerca e sviluppo di soluzioni innovative e monitoraggio della sicurezza nell’uso reale sono il cuore delle attività di EMA.

L’Annual Report 2016 di EMA riassume i principali progetti e i risultati conseguiti lo scorso anno dall’Agenzia, tra cui il lancio dell’iniziativa PRIME (PRIority MEdicines) per lo sviluppo di nuovi farmaci per bisogni terapeutici ancora in cerca di risposte. Il progetto mira a migliorare le attività di pianificazione dello sviluppo dei nuovi prodotti, in modo da permettere la generazione di dati di più alta qualità da parte delle aziende e accorciare il tempo di accesso per i pazienti.

Migliorare trasparenza e qualità dei dati clinici

Tra le linee d’azione politiche, EMA ha puntato sulla trasparenza attraverso la pubblicazione dei dati sugli studi clinici per i nuovi prodotti in registrazione.

“Siamo la prima autorità regolatoria al mondo a far ciò. Il nuovo database permetterà ai ricercatori e agli accademici di usare i report degli studi clinici per fare domande sui farmaci e perseguire nuove linee di ricerca, e fornisce anche ai regolatori una più robusta base di evidenza”, scrive Guido Rasi.

Anche l’acquisizione dei dati sull’uso reale dei farmaci tramite le nuove tecnologie digitali di big data analytics e la valutazione di come poterli impiegare a supporto delle decisioni regolatorie è stata un’importante attività che ha visto impegnati gli esperti di EMA e gli stakeholder.

L’uso estensivo dei registri come fonte di monitoraggio del trattamento dei pazienti e la crescente attenzione ai dati post-marketing riferiti all’uso dei farmaci nel contesto reale costituiscono altri punti centrali al centro dell’attenzione dell’autorità regolatoria europea.

Tra le emergenze per la salute dei cittadini, non solo europei, il rapporto ricorda l’impegno dell’Agenzia nella lotta alla resistenza antimicrobica, in particolare per quanto riguarda l’obiettivo di limitare l’uso degli antibiotici negli animali da allevamento, e quella contro la diffusione del virus Zika.

Altri temi centrali che potranno assumere sempre maggiore importanza negli anni futuri sono stati approcciati all’interno del rapporto attraverso interviste a rappresentanti di EMA o del mondo farmaceutico: tra di essi, i pericoli per la salute pubblica posti dalle resistenze alle vaccinazioni, il modello di organizzazione agile del 21esimo secolo e come rinforzare la sorveglianza sul consumo dei farmaci antimicrobici.

I numeri del 2016

Lo scorso anno sono stati ottantasette i nuovi prodotti che hanno ricevuto raccomandazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio come medicinali per uso umano, undici quelli per uso veterinario.

Ventisette sono state le nuove sostanze per uso umano valutate dagli esperti dell’Agenzia, molte delle quali di tipo innovativo, sei quelle destinate agli animali (di cui un terzo destinate a prevenire le infezioni batteriche o virali negli animali destinati alla produzione di cibo).

Tra i prodotti più innovativi ricordati dal rapporto, la terapia genica a base di cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’ADA umana, destinata ai bambini affetti dalla malattia ultra-rara ADA-SCID, che non hanno praticamente difese immunitarie. Il nuovo prodotto favorisce la differenziazione delle cellule del paziente in diversi tipi di cellule immunitarie. Nel campo dei trapianti è stata approvata la prima terapia cellulare paziente-specifica a base di cellule T ingegnerizzate, indicata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

La combinazione dei due antibiotici ceftazidima-avibactam si è invece dimostrata un’utile arma per combattere la resistenza antimicrobica, in particolare rispetto a molti enterobatteri carbapenem-resistenti. Il farmaco è indicato per i pazienti adulti con infezione intra-addominale, infezione del tratto urinario o polmonite acquisita in ambiente ospedaliero e nel trattamento di pazienti adulti con infezioni causate da batteri Gram-negativi, per i quali vi sono attualmente limitate opzioni di trattamento.

Circa la metà degli sponsor che hanno ottenuto da parte di EMA un’opinione positiva per i propri prodotti sono ricorsi alla richiesta di scientific advice da parte dell’Agenzia: un approccio che permette di raccogliere dati di elevata qualità sui rischi e benefici delle medicine, sottolinea il rapporto. Il maggior numero di richieste fa riferimento all’area oncologica e all’immunomodulazione (225), circa il triplo rispetto al sistema nervoso che si colloca in seconda posizione (76) e agli antinfettivi per uso sistemico (49).

Sul fronte della farmacovigilanza, le informazioni di sicurezza di oltre trecento prodotti sono state aggiornate in base alla disponibilità di nuovi dati. Non si può infine dimenticare le sfide poste dal post-Brexit, che vede EMA al centro di un’accanita lotta di almeno una ventina di città europee per ospitare la nuova sede, che dovrà spostarsi da Londra a seguito della definitiva uscita della Gran Bretagna dalla UE.