“Il Regolamento europeo dei medicinali pediatrici ha avuto un impatto considerevole sullo sviluppo di terapie sicure ed efficaci destinate ai bambini e ha consentito al piano pediatrico di diventare parte integrante dello sviluppo di un medicinale“. Sono queste le conclusioni di un report della Commissione Europea sullo stato dei medicinali pediatrici a 10 anni dall’entrata in vigore del Regolamento europeo.
Il documento sottolinea come la combinazione di obblighi e premi sia stata efficace per spostare il focus sullo sviluppo di prodotti pediatrici e sia stata essenziale per portare all’autorizzazione di 260 nuovi medicinali e limitare l’impiego off-label di medicinali per adulti nei bambini.
Tra i principali risultati il rapporto evidenzia:
- Il numero dei Piani di Protocollo Pediatrici (PIP) ha superato il migliaio. Di questi 131 sono stati completati nel 2016 e oltre il 60% è stato finalizzato negli ultimi tre anni.
- Le aree terapeutiche in cui si è avuto il numero maggiore di PIP completato sono state immunologia/reumatologia (14%), malattie infettive (14%), malattie cardiovascolari (10%) e vaccini (10%). In particolare l’impatto è stato significativo in reumatologia, area con limitate opzioni terapeutiche fino al 2007.
- L’oncologia è l’area terapeutica con il numero minore di PIP completati (7%).
- La percentuale di sperimentazioni cliniche che hanno incluso i bambini è aumentata del 50% nel periodo 2007-2016.
Il report ha anche rilevato come il Regolamento sia più efficace nelle aree in cui i bisogni di pazienti adulti e pediatrici si sovrappongono.
Il report costituisce un passaggio intermedio di un dibattito su come il Regolamento sui farmaci pediatrici e quello dei farmaci orfani possono supportare lo sviluppo di medicinali in sotto-popolazioni con bisogni speciali, come quella dei bambini con tumore.
“Sono lieto” – ha dichiarato Vytenis Andriukaitis, commissario europeo per la salute e la sicurezza alimentare – “dei progressi complessivi fatti nel migliorare l’accesso dei bambini a medicinali sicuri e a loro misura, e mi impegno perché questi risultati positivi siano estesi a bambini con malattie rare. Quando vedo i progressi fatti nell’oncologia degli adulti, mi imbarazza profondamente vedere che non sono stati fatti gli stessi progressi nell’oncologia pediatrica. Nei prossimi 10 anni dobbiamo sforzarci per ottenere gli stessi importanti risultati nei bambini, combinando gli incentivi dei regolamenti per farmaci pediatrici e orfani e assicurando che i network di riferimento europei, in particolare ERN PaedCan sul cancro pediatrico raggiungano la piena capacità operativa”.
I risultati del report saranno presentati nel corso di una Conferenza che si terrà a Bruxelles il 21 novembre 2017.
