Novartis annuncia di aver stipulato un accordo di licenza con Spark Therapeutics relativo ai diritti di sviluppo, registrazione e commercializzazione di voretigene neparvovec nei mercati al di fuori degli Stati Uniti.
Voretigene neparvovec (voretigene neparvovec-rzyl), noto negli Stati Uniti con il nome di LUXTURNA™, ha ricevuto l’approvazione della FDA il 19 dicembre 2017 come terapia genica una tantum per ripristinare la visione funzionale nei bambini e nei pazienti adulti con mutazioni bialleliche del gene RPE65 (proteina di 65 kDa dell’epitelio pigmentato retinico).
La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio è stata depositata presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 31 luglio 2017.
Attualmente, al di fuori degli Stati Uniti non esiste alcuna terapia per questa malattia.
«Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia. La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questo unmet need – ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals. –Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per permettere che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone».
Novartis corrisponderà a Spark Therapeutics un pagamento anticipato e succesivi pagamenti comprese le royalty, calcolati sulla base dell’avanzato stadio della terapia. Spark Therapeutics conserva i diritti esclusivi per LUXTURNA™ negli Stati Uniti, nonché l’onere di ottenere l’approvazione dell’EMA. I diritti di commercializzazione saranno trasferiti a Novartis al termine della procedura di registrazione, all’emissione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio.
Novartis detiene i diritti esclusivi per lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione in tutti gli altri Paesi al di fuori degli Stati Uniti. Spark Therapeutics sarà responsabile della fornitura di voretigene neparvovec in tutto il mondo, nell’ambito di un accordo separato di produzione e fornitura stipulato con Novartis.
Le mutazioni nel gene RPE65 determinano livelli ridotti o assenti di attività dell’RPE65 isomeroidrolasi, bloccando il ciclo visivo e causando la progressiva perdita della vista e, infine, la cecità. Solo poche migliaia di persone in tutto il mondo sono affette da questa patologia molto rara. In attesa dell’approvazione, Novartis collaborerà con i medici per stabilire nuovi approcci volti a facilitare la diagnosi e il trattamento presso centri di cura specializzati.
Voretigene neparvovec (LUXTURNA)
LUXTURNA è una terapia genica a base di vettori virus adeno-associati (AAV), indicata negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti con distrofia retinica associata a mutazioni bialleliche comprovate del gene RPE65. I pazienti devono avere cellule retiniche vitali, come determinato dal medico curante.
Le mutazioni nel gene RPE65 (proteina di 65 kDa dell’epitelio pigmentato retinico) causano livelli ridotti o assenti di attività dell’RPE65 isomeroidrolasi, bloccando il ciclo visivo e causando una compromissione della vista. L’iniezione di voretigene neparvovec nello spazio subretinico provoca la trasduzione di alcune cellule dell’epitelio pigmentato retinico con un cDNA che codifica per la normale proteina umana RPE65, fornendo così il potenziale per ripristinare il ciclo visivo.
I dati sulla sicurezza derivano dall’esposizione a LUXTURNA™ in due studi clinici condotti su 41 soggetti (81 occhi) con distrofia retinica associata a mutazioni bialleliche comprovate del gene RPE65.
40 dei 41 soggetti hanno ricevuto iniezioni subretiniche sequenziali in ciascun occhio. L’efficacia nei pazienti pediatrici e adulti con distrofia retinica associata a mutazioni bialleliche del gene RPE65 è stata valutata in uno studio randomizzato aperto, condotto in due centri. L’età media dei 31 soggetti randomizzati era di 15 anni (range da 4 a 44 anni), ivi incluso il 64% di soggetti pediatrici (n = 20, età da 4 a 17 anni) e il 36% di adulti (n = 11).
L’efficacia di LUXTURNA è stata stabilita sulla base del cambiamento del punteggio del test di mobilità multi-luminanza (MLMT, multi-luminance mobility testing) dal basale all’anno 1.
