Farmaci a emivita prolungata per l’emofilia

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I farmaci a emivita prolungata per l’emofilia riducono il peso del trattamento per il paziente e per il sistema. Sono stati presentati da Sobi nuovi dati real-world all’11° Congresso annuale dell’Associazione europea per l’emofilia e i disturbi correlati (EAHAD, Madrid 7 – 9 febbraio 2018).

I farmaci a emivita prolungata per l'emofilia riducono il peso del trattamento per il paziente e per il sistema
È tempo per un approccio olistico alla cura dell’emofilia

Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) presenta nuove evidenze scientifiche a supporto di Elocta e Alprolix (terapie ricombinanti per l’emofilia A e B), dimostrando la necessità di ripensare l’attuale concetto di protezione e cambiare il paradigma dello standard di cura per le persone con emofilia A e B.

Tra i dati presentati spicca il primo confronto real-world del trattamento profilattico in pazienti con emofilia A, prima e dopo il passaggio dalla terapia convenzionale con rFVIII, a Elocta (rFVIIIFc). I dati, raccolti dal Database Nazionale sull’Emofilia del Regno Unito, dimostrano una significativa riduzione della frequenza delle infusioni e del consumo del fattore di coagulazione e forniscono quindi ulteriori prove del fatto che i prodotti rFVIII a emivita prolungata possono ridurre il peso del trattamento. Questo è un vantaggio prima di tutto per la qualità di vita delle persone con emofilia e delle loro famiglie.

«Questi risultati confermano che con i nuovi farmaci a emivita prolungata oggi possiamo offrire al paziente emofilico un maggiore intervallo di dosaggio, riducendo quindi il peso del trattamento a parità di protezione dai sanguinamenti – ha spiegato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell’AOU Careggi di Firenze. – Con queste terapie, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente. Questo consente una vita più attiva in particolare nella fascia pediatrica e giovanile. Occorre identificare correttamente, attraverso la storia clinica e l’analisi farmacocinetica, quali sono i pazienti più adatti a sostenere un tale approccio, per consentire loro poi di ottenere il massimo vantaggio in termini di protezione offerto da questi nuovi prodotti a emivita prolungata».

«Controllo e prevenzione dei sanguinamenti sono la pietra angolare nella cura dell’emofilia, ma all’interno di una visione più olistica della protezione che, senza mai compromettere la sicurezza, si basa su:

  • prevenzione e trattamento delle emorragie,
  • salute delle articolazioni,
  • libertà dal dolore,
  • preferenze del paziente,
  • attività fisica,
  • qualità generale della vita.

Questo potrebbe incoraggiare la comunità dell’emofilia a ripensare l’attuale definizione di protezione e quindi a far evolvere lo standard di cura» – ha spiegato Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia.

«Il nostro impegno come azienda è fornire alla comunità dell’emofilia prove scientifiche che facciano progredire la cura dell’emofilia, inclusa l’adozione di un approccio più olistico che permetta di fornire protezione oltre i sanguinamenti – ha affermato Armin Reininger, Head of Medical and Scientific Affairs di Sobi. – Lavoriamo ogni giorno per un mondo in cui le persone con emofilia possano vivere una vita normale, senza alcun vincolo o compromesso».

Poster accettati per l’11° Congresso EAHAD

I poster che sono stati accettati per l’11° Congresso Annuale 2018 dell’Associazione europea per l’emofilia e i disturbi correlati (EAHAD) comprendono:

  • P073: Study design for ReITIrate – A prospective study of rescue ITI with recombinant factor VIII FC (rFVIIIFc) in patients who have failed previous ITI attempts (Königs C, Meeks S, Jain N, Lethagen S)
  • P195: Reduced ABR and injection frequency in haemophilia A subjects with short endogenous factor half-life on prophylaxis with rFVIIIFc: A long post hoc analysis (Winding B, Szamosi J, Lethagen S)
  • P113: The effect of inhibitors and immune tolerance induction treatment on quality of life for adult patients with severe haemophilia; The CHESS study (Kritikou P, Noone D, Myren K-J, O’ Hara)
  • P052: Assessment of clotting activity of recombinant FIX fusion protein in European haemophilia treatment centres (Willemze A, Sadeghi-Khomami A, Sörskog L, Wikén M, Lethagen S)
  • P131: Pharmacokinetics simulations of different treatment regimens with rFVIIIFc and rFVIII: Economic impact from a German perspective (Myren K-J, Gozzi P, Zucca F, Lethagen S)
  • P007: How our patients view EHL products in haemophilia expectations expressed before switching (the HOPE study) (Khair K, O’Driscoll M, Pollard D, Harrison C, Hook S, Holland M, The HOPE study working group)
  • Presentazione orale di ricerca indipendente sostenuta da Sobi OR02: Within-patient comparison of treatment patterns before and after switching to rFVIIIFc: A report from the UK National Haemophilia Database (Scott MJ, Xiang H, Collins PW, Hay CRM)

Abstract di Sobi e presentazione di ricerca indipendente sostenuta da Sobi sono disponibili sul sito web EAHAD 2018.

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