Le malattie rare sono state per molti anni orfane d’interesse da parte delle aziende di R&D. Era difficile infatti ipotizzare un soddisfacente ritorno per gli investitori quando si affrontavano numeri così piccoli per singola patologia.

Negli ultimi trent’anni però sono stati fatti enormi passi avanti, tanto che oggi anche diverse aziende biofarmaceutiche tradizionali, non nate quindi con la vocazione ai farmaci orfani, stanno intensificando il loro impegno in quest’area specifica, e altre ne sono nate con un focus specifico proprio su questo settore e con una pipeline di terapie avanzate.

Con prefazione di Ilaria Ciancaleoni, direttore di O.Ma.R. Osservatorio Malattie Rare, NCF propone la monografia, curata da Caterina Lucchini “Le aziende del pharma puntano sulle malattie rare – Focus su ricerca clinica e mercato dei farmaci orfani”

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