Il punto di vista del paziente e la sua esperienza di “viaggio” all’interno della malattia sono sempre più al centro dei modelli più avanzati di sviluppo farmaceutico; è solo il paziente che può definire con esattezza, in ultima istanza, l’esatto rapporto rischio-beneficio di un nuovo approccio terapeutico, ed è quindi importante recepire anche questa voce all’interno delle valutazioni compiute dagli enti regolatori al fine di assicurare la disponibilità di nuovi prodotti in linea con i bisogni e le aspettative dei clienti-pazienti. “Siamo anche consci che le gravi malattie croniche non sono monolitiche. La percezione del paziente su benefici e i rischi delle diverse opzioni di trattamento possono cambiare a seconda dello stadio della malattia, dell’età della sua comparsa, delle terapie alternative disponibili per curarla (se alcuna) e del fatto se una nuova terapia sia in grado di migliorare la capacità del paziente di funzionare normalmente, di rallentare la progressione della malattia o l’impatto su altri aspetti della qualità della vita del paziente”, ha scritto Scott Gottlieb, Commissioner della Food and Drug Administration nell’editoriale che presenta il documento “Benefit-Risk Assessment in Drug Regulatory Decision-Making”.

Il punto di vista del paziente sarà sempre più al centro dell’attenzione di Fda, ha annunciato il Commissioner Scott Gottlieb
Il punto di vista del paziente sarà sempre più al centro dell’attenzione di Fda, ha annunciato il Commissioner Scott Gottlieb

Un’informazione di prima mano

È quindi importante, al fine di sviluppare strategie terapeutiche sempre più mirate, disporre d’informazioni di prima mano ottenute dai pazienti e comunicate in termini al contempo rigorosi dal punto di vista scientifico e facilmente valutabili e comprensibili da parte dei pazienti stessi. Come fare? La soluzione prospettata da Gottlieb vede al centro dell’attenzione dell’ente regolatorio americano le insight sui benefici per i pazienti ottenibili attraverso le sempre più pervasive tecnologie digitali, prime fra tutte i dispositivi indossabili e le app sanitarie, i sistemi di data analytics e gli algoritmi di machine learning. “I pazienti stanno diventando la driving force dell’industria della ricerca medica”, sottolinea il Commissioner di Fda.

Ricerca traslazionale e comunicazione trasparente

Efficienza della ricerca medica e miglioramento dello sviluppo dei prodotti da essa derivati: la ricerca traslazionale è la prima beneficiaria delle informazioni generate dai pazienti, e che l’ente regolatore americano fin dal 2013 ha cercato d’includere in modo sempre più puntuale e preciso all’interno del suo processo di valutazione del rapporto rischio-beneficio. L’obiettivo è di giungere all’emissione di una nuova linea guida entro giugno 2020 in cui descrivere il contesto del processo decisionale di Fda e il quadro di riferimento (l’Fda Benefit-Risk Framework) all’interno del quale viene condotta la valutazione beneficio-rischio per i nuovi prodotti, incluso come utilizzare i dati relativi all’esperienza dei pazienti. Il tutto nell’ottica di massimizzare la trasparenza dell’intero processo di approvazione dei nuovi medicinali, a beneficio non solo dei pazienti ma più estesamente di tutti gli attori della filiera della cura.

Una maggiore importanza al contesto clinico

Il contesto clinico della malattia è una parte importante della valutazione compiuta da Fda, al di là dei soli dati su rischi e benefici evidenziati dagli studi clinici. Esso deve includere l’analisi della malattia e della sua gravità e il grado di bisogno medico ancora disatteso. Per Fda è necessario giungere a definire il contesto clinico in modo più comprensivo e secondo l’ottica del paziente e dei caregiver che lo assistono. Per giungere a ciò, per Gottlieb vanno ancora individuati i necessari strumenti in grado d’intercettare in modo scientificamente robusto tali voci, obiettivo che Fda sta perseguendo all’interno dell’implementazione delle linee d’indirizzo PDUFA VI e 21st Century Cures (clicca qui per il piano della nuova linea guida).

Tra le azioni principali annunciate da Scott Gottlieb vi è l’organizzazione di incontri pubblici per lo sviluppo farmaceutico volti a individuare modalità più sistematiche per acquisire la prospettiva dei pazienti sulla malattia e i trattamenti disponibili (trovi qui maggi informazioni). Fda pensa anche d’incoraggiare l’organizzazione indipendente da parte delle associazioni dei pazienti o altri stakeholder di tale tipologia di meeting (vedi qui). L’Agenzia americana prevede anche di mettere a disposizione di tutti gli attori interessati di nuovi canali per comunicare i propri input sui processi di sviluppo farmaceutico e regolatorio e per accedere più facilmente alle informazioni da altre fonti (qui maggiori dettagli sul primo Advisory Committee). Gottlieb ha infine annunciato il lancio di programmi pilota e il miglioramento delle policy (vedi qui) per migliorare il design di studi clinici che pongano meno oneri per i pazienti.

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