La Federazione europea che riunisce le Associazioni nazionali dell’industria farmaceutica (Efpia) ha pubblicato sul suo sito un position paper a commento della proposta di regolamento europeo sulle attività di health technology assessment (Hta) su cui sta lavorando la Commissione europea (trovi qui la bozza) e che dovrebbe amendare anche la direttiva 2011/24/EU. Una proposta che intende superare l’attuale frammentazione e le cooperazioni su base volontaria e che vede favorevole l’industria del farmaco, in quanto permetterebbe di giungere ad una migliore omogeneità dei requisiti alla base della produzione delle evidenze cliniche su cui basare le successive valutazioni regolatorie e di Hta in modo consistente e trasparente tra i diversi Stati membri.

Molti vantaggi, non solo per l’industria

Se, da un lato, l’industria farmaceutica potrebbe giovarsi di un percorso di sviluppo più prevedibile per quanto riguarda la generazione delle evidenze scientifiche a supporto dei nuovi prodotti, dall’altro i pazienti potrebbero beneficiare di tempi di accesso più rapidi ai nuovi interventi terapeutici, grazie alla valutazione clinica congiunta che – secondo la proposta dell’Ue – sarebbe alla base della domanda di Aic. Tale sforzo valutativo congiunto permetterebbe anche di ottimizzare le risorse messe in campo dagli enti regolatori, che potrebbero così evitare la duplicazione delle attività di valutazione clinica e beneficiare dell’incrocio delle aree di esperienza specifica dei diversi paesi. La Federazione dell’industria farmaceutica è favorevole a tale approccio limitatamente ai prodotti soggetti a procedura centralizzata e per le nuove indicazioni dei prodotti autorizzati centralmente.

Alla base della valutazione clinica congiunta proposta dalla Commissione Ue vi è un meccanismo di coordinazione guidato dagli Stati membri e basato su un set comune di evidenze cliniche. Tra i possibili punti oggetti di valutazione vi è, ad esempio, la comparazione rispetto a trattamenti già sul mercato. La valutazione congiunta dovrebbe rappresentare – per Efpia in modo obbligatorio durante la fase di transizione – la base per le successive fasi di valutazione a livello nazionale, in cui tenere meglio in conto elementi specifici della singola area territoriale quali la diffusione delle malattie, l’architettura specifica dei sistemi sanitari, gli imperativi etici e di equo accesso, i costi relativi e la sostenibilità, le modalità di consumo dei farmaci, la struttura del mercato e dei componenti della catena distributiva.

Definire in modo chiaro le evidenze da produrre

Per evitare ritardi nella valutazione clinica congiunta sarà importante definire chiaramente qual è l’evidenza necessaria a tal fine“, si legge nel documento di Efpia, che sottolinea come essa dovrebbe essere intesa come i dati disponibili al momento del deposito della domanda di valutazione. Efpia sottolinea il valore aggiunto della proposta della Commissione, ovvero il fatto che la valutazione clinica congiunta permetterebbe di centralizzare la parte scientifica del processo di Hta, eliminando le diverse visione oggi spesso osservate tra paesi diversi. Tra i benefici induviduati dalla Federazione vi sono anche una migliore armonizzazione del mercato interno e la riduzione delle distorsioni del market access.

Il successo dell’iniziativa, sottolinea il position paper, dovrebbe passare – durante la fase di transizione – nell’obbligatorietà di applicazione dei report di valutazione congiunta da parte dei paesi che vi hanno preso parte. La Federazione suggerisce anche di favorire l’adesione al nuovo schema valutativo disincentivando i paesi che ne ritardino l’applicazione a partecipare alle attività di prioritizzazione, ad esempio nel campo delle tecnologie emergenti. Per Efpia, i paesi ritardatari dovrebbero anche venire obbligati ad applicare le regole armonizzate nelle proprie valutazioni a partire dalla data di entrata in vigore del nuovo regolamento.

Il position paper indica anche l’importanza di una stretta collaborazione tra tutti gli attori coinvolti nella valutazione dei vaccini, che dovrebbero anch’essi ricadere nell’ambito di applicazione del nuovo regolamento sull’Hta e per i quali Efpia suggerisce la definizione di un framework di riferimento che tenga in conto anche la loro natura di misura preventiva di lungo periodo.

Un chiaro quadro di riferimento

Il documento della Federazione sottolinea anche come manchi nell’attuale proposta di regolamento un meccanismo di appello per le aziende e chiede che venga introdotta la possibilità di ricorrere a una review indipendente della valutazione congiunta in caso di discrepanze significative nell’interpretazione dei dati e prima della fase di valutazione nazionale. Il report dovrebbe venire pubblicato, suggerisce Efpia, contestualmente alla concessione dell’Aic da parte della Commissione europea.

La trasparenza dell’intero processo, che rimarrebbe comunque distinto (seppur parallelo) da quello regolatorio, potrebbe venire garantita dall’introduzione di standard e criteri generali attualmente mancanti. A tal fine, Efpia indica tre principi che dovrebbero essere inclusi nella legislazione primaria: regole procedurali e metodologie di valutazione in linea con le best practice accettate e costruite secondo le linee guida di EUnetHTA, la considerazione delle migliori evidenze disponibili al momento della valutazione congiunta (incluso l’accettazione del disegno degli studi clinici aprovato ai fini regolatori) e degli ultimi avanzamenti scientifici. Secondo la rappresentanza industriale, la legislazione dovrebbe anche definire in modo chiaro la tempistica del processo, inclusi i momenti di blocco dello stesso e la necessità di convocazione di riunioni di scopo.

Le consultazioni scientifiche congiunte

Positiva è anche, per Efpia, la possibilità per l’industria di richiedere consultazioni scientifiche congiunte e parallele tra Hta ed Ema per discutere fin dall’inizio dello sviluppo i requisiti per i dati clinici da produrre in parallelo sui due percorsi valutativi. A tal fine, per la Federazione lo scopo della valutazione clinica congiunta dovrebbe coincidere con quello delle consultazioni scientifiche, che quindi dovrebbero essere accessibili per tutti i prodotti fin dalle fasi precoci di sviluppo.

Anche in questo caso la richiesta per il legislatore europeo è di definire una serie di criteri chiari che dovrebbero essere inclusi nella leegislazione primaria e che dovrebbero includere procedure comuni basate sui principi sviluppati da EUnetHTA, la descrizione chiara delle informazioni, dei dati e delle evidenze richieste all’industria e un’altrettanto chiara tempistica per il processo di consultazione. Il report finale di tale processo dovrebbe, per Efpia, essere disponibile almeno 100 giorni dopo l’avvio della sua redazione. Altre richieste riguardano una chiara definizione della categoria delle evidenze aggiuntive che, qualora richieste, potrebbero ritardare la stesura del report, e regole per determinare quali stakeholder debbano essere consultati.

Gli altri punti del position paper

Secondo la Federazione, lo strumento del report annuale sulle tecnologie emergenti in sanità può aiutare a definire le priorità nel perido di transizione, anche se perplessità sono sollevate circa la sua effettiva utilità dopo la definitiva applicazione del nuovo regolamento. Inoltre, sottolinea Efpia, tale strumento non è accettabile qualora venga usato per ritardare l’accesso ai prodotti ritenuti non prioritari.

La rappresentanza dell’industria farmaceutica europea è anche contraria alla cooperazione volontaria nel campo della valutazione non clinica dei medicinali, in quanto potrebbe distogliere risorse ed attenzione dalle priorità identificate per la valutazione clinica congiunta e le consultazioni scientifiche congiunte. Gli aspetti non clinici, quindi, potrebbero venire più opportunamente considerati durante le fasi nazionali della procedura di Hta, secondo un principio di subsidarietà.

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