Somapacitan per il deficit dell’ormone della crescita somministrato una volta alla settimana ai dosaggi di 0,08 e 0,16 mg / kg / sett. non ha mostrato differenze statisticamente significative nella velocità di crescita rispetto all’ormone della crescita somministrato ogni giorno Norditropin® (somatropina) in uno studio di fase II in bambini con deficit dell’ormone della crescita.
Al momento non ci sono trattamenti a somministrazione una volta alla settimana approvati per il deficit dell’ormone della crescita.
I dati degli studi REAL 3 sono stati presentati alla 57a riunione annuale della Società Europea di Endocrinologia Pediatrica ad Atene.
Lo studio REAL 3 ha confrontato tre dosi somapacitan (0,04, 0,08 o 0,16 mg / kg / sett) con Norditropin® 0,034 mg / kg / die. La velocità di crescita annua non differiva significativamente con le dosi 0,08 e 0,16 mg / kg / sett. rispetto a Norditropin. La velocità di crescita media annua ottenuta con le tre dosi di somapacitan è stata 8,0 cm, 10,9 cm e 12,9 cm, rispettivamente, rispetto a 11,4 cm ottenuta con Norditropin a somministrazione quotidiana.
Somapacitan è stato ben tollerato a tutti i dosaggi studiati, senza problemi di sicurezza clinicamente rilevanti o di tollerabilità locale.
«Oggi i bambini con deficit dell’ormone della crescita richiedono iniezioni quotidiane. Questo può essere un onere notevole per i pazienti e per gli operatori sanitari. Un trattamento una volta alla settimana rappresenterebbe un miglioramento significativo per questi bambini e le loro famiglie, aiutandoli a vivere una vita con meno interruzioni» – spiega il capo ricercatore Lars Sävendahl del Karolinska Institutet e unità di Endocrinologia pediatrica, Karolinska University Hospital, Stoccolma, Svezia.
«La fatica di effettuare un’iniezione ogni giorno, soprattutto dopo anni di somministrazione, potrebbe avere un impatto negativo sull’aderenza, determinando così risultati del trattamento peggiori – afferma Mads Krogsgaard Thomsen, vice presidente esecutivo e Chief Science Officer di Novo Nordisk. – In linea con il nostro impegno a lungo termine, stiamo studiando il potenziale di somapacitan una volta alla settimana per i bambini con deficit dell’ormone della crescita».
Lo studio REAL 3 su tre dosaggi a somministrazione settimanale di somapacitan per il deficit dell’ormone della crescita
REAL 3 è uno studio di fase II internazionale, randomizzato, a gruppi paralleli, con controllo attivo disegnato per valutare l’efficacia di diversi regimi di dosaggio di somapacitan una volta alla settimana, dopo 26 settimane di trattamento in 59 bambini in età pre-puberale con deficit di ormone della crescita, naïve all’ormone della crescita, rispetto alla somministrazione quotidiana Norditropin. I partecipanti sono stati randomizzati a una dose di somapacitan (0,04, 0,08 o 0,16 mg / kg / settimana) o Norditropin® 0,034 mg / kg / die.
Lo studio ha dimostrato nessuna differenza statisticamente significativa nella velocità di crescita tra le due dosi superiori di somapacitan e l’ormone della crescita ogni giorno. La velocità di crescita media annua per i tre livelli di dose di somapacitan era 8,0 cm, 10,9 cm e 12,9 cm, rispettivamente, rispetto a 11,4 cm per il Norditropin somministrato giornalmente.
Il profilo di sicurezza osservato nello studio è stato coerente con quello noto per Norditropin.
Somapacitan
Somapacitan è un analogo dell’ormone della crescita umano ad azione prolungata che è studiato come possibile trattamento per il deficit dell’ormone della crescita. Per ottenere somapacitan, l’ormone umano della crescita è stato modificato in modo da aumentare il suo legame all’albumina plasmatica, il che lo rende adatto per il dosaggio una volta alla settimana.
Somapacitan ha ricevuto la qualifica di medicinale orfano per il trattamento del deficit di ormone della crescita con decisione di esecuzione della Commissione europea del 24/08/2018.
Il deficit dell’ormone della crescita nell’infanzia
Il deficit dell’ormone della crescita nell’infanzia è una rara condizione nella quale la quantità di ormone della crescita circolante nel sangue non è sufficiente per garantire una crescita normale. La crescita dei bambini in questa condizione rallenta o si arresta a partire dall’età di due o tre anni. Se il trattamento è iniziato precocemente, i bambini affetti possono crescere fino a un’altezza normale. Attualmente, i trattamenti ormonali della crescita disponibili devono essere somministrati per iniezione sottocutanea quotidianamente.
