L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di gilteritinib, terapia orale contro la leucemia mieloide acuta (Lma). La terapia consiste in unica dose giornaliera come monoterapia, per la cura di pazienti adulti con Lma recidivante o refrattaria, con una mutazione FLT3.

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi. È un tumore molto grave, difficile da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni.

L’approvazione di gilteritinib si basa sui risultati dello studio di Fase III ADMIRAL, che ha valutato gilteritinib vs chemioterapia di salvataggio. I pazienti trattati con gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (overall survival, OS) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. La OS mediana dei pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio. Le percentuali della sopravvivenza a un anno sono state del 37,1% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib e del 16,7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. Nel dettaglio, gilteritinib agisce su entrambe le mutazioni del gene FLT3, spegnendo il recettore che è causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche. Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi, tra cui un buon profilo di tollerabilità e sicurezza e una somministrazione per via orale (tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno).

La decisione è stata annunciata in una nota anche dall’azienda Astellas Pharma Italia. “Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione FLT3 e la loro malattia è quindi più soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento. Grazie all’approvazione di gilteritinib per questo specifico gruppo di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza”, ha dichiarato l’AD Giuseppe Maduri.

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