La Commissione europea ha annunciato la commercializzazione di ALIS (Amikacin Liposome Inhalation Suspension) dispersione per aerosol per il trattamento, in pazienti adulti non FC con opzioni di trattamento limitate, di infezione polmonare NTM (Non Tubercolari Micobatteriche) causata da MAC (Mycobacterium avium complex), un disturbo raro e grave che può causare seri danni ai polmoni, anche permanenti, e può essere fatale. Il lancio del prodotto inizierà in Germania per poi proseguire negli altri Paesi dell’UE (compreso il Regno Unito). ALIS è prodotto da Insmed Incorporated, società biofarmaceutica globale la cui missione si concentra nella trasformazione della vita di pazienti affetti da malattie gravi e rare.
L’approvazione della CE si basa sui risultati dello studio randomizzato, in aperto e globale di fase III, CONVERT, che ha dimostrato che ALIS, somministrato una volta al giorno, in combinazione con il regime multi-farmaco (MDR), ha migliorato i tassi di conversione della coltura dell’espettorato nei pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC rispetto alla sola terapia MDR. Gli effetti collaterali più comuni con ALIS, relativamente al sistema respiratorio sono disfonia, tosse, dispnea ed emottisi.
ALIS è una formulazione innovativa, a base di amikacina, un antibiotico consolidato che è stato storicamente somministrato per via endovenosa e associato a grave tossicità per l’udito, l’equilibrio e la funzionalità renale. La tecnologia PULMOVANCE brevettata da Insmed consente l’erogazione dell’amikacina direttamente nei polmoni, dove l’amikacina liposomiale viene assorbita dai macrofagi polmonari in cui risiede l’infezione, limitandone al contempo l’esposizione sistemica.
L’approvazione della CE fa seguito al parere positivo espresso il 24 luglio 2020 dal Comitato per i farmaci per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Inoltre, il Comitato per i farmaci orfani dell’EMA ha adottato un parere positivo che raccomanda che ALIS mantenga la designazione di farmaco orfano nell’UE per il trattamento della malattia polmonare NTM, originariamente concessa all’Insmed nel 2014.
Negli Stati Uniti, ALIS (con il nome generico di amikacina liposomiale sospensione per inalazione) è il trattamento approvato per la malattia polmonare MAC nell’ambito di un regime combinato di farmaci antibatterici per pazienti adulti con possibilità di trattamento limitate o nulle. Insmed ha presentato una nuova richiesta di autorizzazione per ALIS in Giappone per il trattamento di pazienti affetti da NTM polmonare causata da MAC che non hanno risposto in maniera adeguata al trattamento precedente.
