Malattie genetiche rare, gli investimenti in tre startup italiane

AAVantgarde Bio, Alia Therapeutics e Borea Therapeutics sono le tre startup biotech italiane specializzate nel capo delle malattie genetiche rare che hanno recentemente visto un investimento nel loro capitale da parte del fondo di venture capital specializzato Sofinnova Telethon Fund, il più grande fondo italiano dedicato alle biotecnologie.

Le tre aziende hanno ricevuto degli investimenti seed per un valore totale di 6 milioni di euro. “Questi investimenti segnano un passo importante nella nostra missione a supporto dell’eccellente ricerca scientifica risultante dai centri accademici e di ricerca italiani – ha commentato l’operazione Graziano Seghezzi, Managing Partner di Sofinnova Partners. – Evidenziano anche il flusso eccezionale di nuove opportunità d’investimento nel biotech italiano e il ruolo importante svolto dai venture capital nell’abilitare che i nuovi, innovativi trattamenti raggiungano i pazienti affetti da malattie genetiche rare”. 

Il profilo delle tre aziende

AAVantgarde Bio – uno spin-off del Tigem di Napoli, centro di ricerca di proprietà della Fondazione Telethon – nasce dall’esperienza del suo fondatore Alberto Auricchio nel campo della terapia genica. La società ha sede a Milano ed è focalizzata sullo sviluppo di questo tipo di approccio per il trattamento di malattie retiniche ereditarie. La tecnologia di base utilizza le piattaforme AAV di vettori areno-virali per cercare di superarne gli attuali limiti e giungere così al delivery di geni di grandi dimensioni a cellule e tessuti in vivo. 

Le tecnologie CRISPR di editing genetico sono al centro delle attività di Alia Therapeutics, società spin-off dell’Università di Trento che punta a sviluppare soluzioni next generation basate su questo tipo di approccio per editing genetico in vivo e on-target per il trattamento della degenerazione retinica. La startup aveva già beneficiato nel 2015 del programma di accelerazione d’impresa BiovelocITA, ed è la seconda società che emerge da questo acceleratore dopo Enthera Pharmaceuticals (anch’essa parte del portfolio di Sofinnova Partners).

Borea Therapeutics vede tra i co-fondatori Paul Heppenstall e lo European Molecular Biology Lab (EMBL). La società ha sede a Milano ed è specializzata dello sviluppo di terapie geniche di nuova generazione per il targeting mirato a specifici tessuti o cellule. I vettori virali sviluppati sono indirizzati, ad esempio, al sistema nervoso centrale e a quello periferico e si propongono di aprire nuove opzioni terapeutiche. Le attività di ricerca sono condotte in collaborazione con la Scuola Internazionale Superiore di Studi Avanzati (SISSA) di Trieste.