La Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso a Oncofid®-p la designazione di Farmaco Orfano (Orphan Drug Designation) per il trattamento del mesotelioma maligno (MM), una neoplasia rara che colpisce il mesotelio (il sottile tessuto che riveste la gran parte degli organi interni e nell’83% dei casi interessa la pleura). È causata dall’esposizione all’asbesto (o amianto), minerale ampiamente usato in passato in vari settori: dall’edilizia all’industria aereo-navale, alla metallurgia.

Il farmaco

Oncofid®-p è un farmaco antitumorale in fase di sviluppo clinico avanzato per il trattamento loco-regionale del tumore vescicale non muscolo-invasivo, ed è frutto dell’attività di ricerca dell’italiana Fidia Farmaceutici, tra le più importanti aziende a livello mondiale nella ricerca, sviluppo, formulazione e commercializzazione di prodotti a base di acido ialuronico. Il farmaco deriva dalla coniugazione del paclitaxel (tassolo) con l’acido ialuronico (HA), una coniugazione che si accompagna a numerosi vantaggi, tra i quali la possibilità di somministrazione a livello loco-regionale, ovvero nel distretto specifico dove si localizza il tumore. Oncofid®-p, grazie alla componente di HA, lega specificamente cellule tumorali che esprimono sulla loro superficie CD44, il recettore specifico dell’HA, aumentando significativamente la concentrazione intracellulare del paclitaxel, e mantenendo un ottimo profilo di tollerabilità.

La designazione a farmaco orfano

La decisione di Fda è stata presa tenendo conto che l’espressione di CD44 è stata ben documentata su linee cellulari di mesotelioma pleurico umano, che, di conseguenza, risultano fino a 70 volte più suscettibili all’azione antitumorale di Oncofid®-p rispetto a paclitaxel. In modelli murini di mesotelioma umano, il farmaco ha mostrato maggior efficacia rispetto a paclitaxel sia in termini di sopravvivenza che in termini di riduzione della massa tumorale. Inoltre, la somministrazione intrapleurica del farmaco produce una bassa esposizione sistemica del prodotto, ad indicare che Oncofid®-p si localizza a livello della cavità pleurica dove, grazie alle proprietà mucoadesive, dimostra un prolungato tempo di residenza. La conseguenza è l’aumentata concentrazione pleurica con elevata attività antitumorale, accompagnata da una limitata presenza nel circolo sistemico con ridotta probabilità di effetti collaterali.

La designazione ricevuta da FDA ci rende orgogliosi perché rappresenta un’opportunità per medici e pazienti che fino ad oggi non disponevano di nessuna innovazione terapeutica – sottolinea Carlo Pizzocaro, Presidente e CEO di Fidia Farmaceutici – Questo risultato dimostra che la ricerca scientifica non può fermarsi e che ogni passo compiuto in avanti equivale ad una speranza in più per i pazienti, soprattutto per chi è vittima di patologie rare così gravi.

 

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