L’Europa autorizza l’impiego di lisocabtagene maraleucel (liso-cel), una terapia cellulare CAR-T per la cura del linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario. Si tratta di un preparato immunoterapico cellulare costituito da cellule T umane capaci di esprimere un recettore chimerico antigenico (CAR) anti-CD19. Liso-cel verrà utilizzato nel trattamento di soggetti adulti affetti da:
- linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) refrattario o recidivante (R/R);
- linfoma mediastinico primitivo a grandi cellule B (PMBCL);
- linfoma follicolare di grado 3B (FL3B).
Nella terapia di quest’ultima malattia, lisocabtagene maraleucel sarà impiegato dopo il fallimento di almeno due precedenti cure sistemiche. Il farmaco è stato somministrato una sola volta mediante infusione endovenosa e ha indotto risposte cliniche complete e perduranti nel tempo in un numero elevato di malati di linfoma a grandi cellule B (LBCL) refrattario o recidivante. Anche sotto l’aspetto della sicurezza, il prodotto si è dimostrato gestibile. Gli effetti indesiderati più frequenti sono stati:
- sindrome da rilascio di citochine (CRS), 39% dei pazienti trattati con effetti di grado 3 o 4 nel 3% degli eventi;
- manifestazioni di tossicità neurologica, 26% dei pazienti trattati con effetti di grado 3 o 4 nel 10% dei casi;
- anemia;
- riduzione del numero di piastrine (trombocitopenia);
- diminuzione dei globuli bianchi (neutro e leucopenia);
- infezioni.
La decisione di approvare liso-cel presa dalla Commissione europea si è basata sui risultati favorevoli registrati in quattro studi condotti sul preparato: Transcend Nhl 001, Transcend World, Platform e Outreach. Lisocabtagene maraleucel è già stato approvato con varie indicazioni terapeutiche sia dalla Food and Drug administration statunitense sia dall’Ente regolatorio giapponese.
