Le proposte di EuropaBio per la revisione del regolamento Farmaci orfani

EuropaBio, la federazione che rappresenta a livello europeo le associazioni dell’industria biotech, ha pubblicato sul suo sito una nota a commento del percorso di revisione in atto del regolamento europeo OMP sui Farmaci orfani. Un settore che ha visto negli ultimi decenni una crescita esponenziale, a beneficio soprattutto dei pazienti affetti da malattie rare. 

I farmaci orfani sono caratterizzati da un potenziale di mercato limitato, visto il basso numero di pazienti che ne fa uso. L’adozione del regolamento OMP, indica EuropaBio, ha già permesso di ridurre di nove mesi circa i tempi di accesso dei pazienti ai nuovi trattamenti, ma ancora molto può essere fatto, secondo l’associazione, per rendere disponibili ancora più prodotti. 

A tal fine, per EuropaBio è importante che nel percorso di revisione del regolamento vengano preservati gli incentivi per le aziende che sviluppano i medicinali per le malattie rare, in particolare nelle aree terapeutiche che vedono ancora bisogni disattesi. Incentivi che dovrebbero essere prevedibili, di modo da supportare investitori e sponsor nel compiere investimenti in Europa, sia a livello di PMI che di medie e grandi imprese. 

La proposta è di premiare i frontrunner impegnati nello sviluppo di prodotti breakthrough con due anni di esclusività di mercato aggiuntiva, rispetto ai dieci anni che già caratterizzano i prodotti con designazione di farmaco orfano. EuropaBio suggerisce anche l’introduzione di strumenti incentivanti innovativi, quali ad esempio i voucher trasferibili di esclusività di mercato e i voucher di priority review. Altri incentivi potrebbero essere legati ai percorsi di sviluppo precoce o a favorire i collegamenti tra la ricerca di base e lo sviluppo clinico. 

Gli incentivi però non bastano, secondo EuropaBio, che suggerisce anche alcune migliorie a livello di processi regolatori per l’approvazione di questo tipo di medicinali. In particolare, l’associazione dell’industria biotech auspica una migliore prevedibilità degli esiti delle valutazioni da parte degli enti regolatori, una semplificazione delle procedure dettate dal regolamento OMP, la disponibilità di percorsi accelerati migliorati a supporto dell’innovazione e una maggiore flessibilità dei processi regolatori. Anche lo schema Prime di sviluppo accelerato dovrebbe venire migliorato. 

Attenzione andrebbe prestata anche nel ridurre le classi di prevalenza per le malattie target dei farmaci orfani, per evitare di disincentivare le aziende verso questo tipo di sviluppo. Secondo EuropaBIo, la revisione del concetto di “bisogno medico disatteso” dovrebbe tenere conto di tre elementi chiave: adeguatezza e oneri dei trattamenti autorizzati, gravità e oneri della malattia, considerazioni basate sulle popolazioni.