È stato pubblicato da EMA il rapporto sul progetto pilota sul repurposing dei medicinali fuori brevetto già in commercio nel territorio UE lanciato a ottobre 2021. Il progetto aveva l’obiettivo di testare la proposta avanzata dallo STAMP Expert Group in collaborazione con l’Agenzia europea dei medicinali, le autorità nazionali competenti e gli altri attori per la messa a punto di un quadro a supporto delle interazioni precoci tra organizzazioni no-profit e università da un lato ed enti regolatori dall’altro per mezzo della procedura di scientific advice. Il progetto ha anche inteso promuovere la collaborazione con in titolari AIC nel perseguire l’autorizzazione formale di nuove indicazioni per i medicinali in esame.
Il pilota, che ha visto in totale la selezione di nove progetti, ha visto la partecipazione delle autorità competenti di nove paesi europei, (Spagna, Belgio, Svezia, Italia, Irlanda, Repubblica Ceca, Finlandia, Ungheria e Germania). I farmaci fuori brevetto che sono entrati nella sperimentazione sono stati valutati per quanto riguarda la loro adeguatezza a partecipare al progetto, la caratterizzazione dei programmi di sviluppo per il repurposing, l’impatto dello scientific advice e il coinvolgimento dell’industria, oltre che testare la fattibilità dell’utilizzo delle evidenze real-world (RWE) di EMA a supporto di questo tipo di sviluppo.
Qualche dettaglio sul progetto di repurposing
Gli investigatori che hanno partecipato al progetto di repurposing sono stati sopratutto medici ospedalieri e ricercatori accademici, con il supporto delle associazioni dei pazienti ed enti di ricerca. Le nuove indicazioni sotto esame erano relative soprattutto al campo dei bisogni medici insoddisfatti e alle aree importanti per la salute pubblica. La maggior parte dei progetti selezionati (6) si sono focalizzati su malattie rare.
Gli investigatori hanno potuto beneficiare, oltre che delle procedure standard di scientific advice, anche di ulteriori incontri sia prima, che durante e dopo il termine dello stesso.
Tra i problemi più comuni riscontrati a livello di tutti i progetti esaminati vi sono stati i criteri di inclusione/esclusione dei pazienti negli studi, l’isolamento dell’effetto del medicinale in esame ove utilizzato in una terapia di combinazione o in uno studio senza controllo interno, la scelta dell’endopint primario e la quantità di evidenze necessaria a supportare il dosaggio proposto.
Una caratteristica del pilota è stata la valutazione del valore dello scientific advice per progetti di repurposing in cui si richieda l’opinione dell’ente regolatore sulla adeguatezza dei dati disponibili per la richiesta di AIC.
Il pilota ha anche esplorato la possibilità di utilizzare i percorsi di generazione di dati real-world a disposizione di EMA (il consorzio Darwin EU, gli EMA Framework contracts e in-house). Questa linea di ricerca ha mostrato dei limiti sia per quanto riguarda la possibilità di ricercare malattie rare e specialistiche all’interno delle banche dati primarie disponibili, sia nella formulazione di quesiti di ricerca rilevanti. Gli studi RWE, inoltre, non si sono completati entro le tempisitiche della procedura di scientific advice.
Alla data di pubblicazione del rapporto, solo uno dei progetti selezionati ha raggiunto l’approvazione della nuova indicazione e un secondo è in fase di valutazione da parte del titolare AIC. Il documento sottolinea tuttavia come nella maggior parte dei casi ci sia stato poco interesse d parte delle aziende farmaceutiche titolari nel fare domanda per l’estensione delle indicazioni.
