Il 23 giugno scorso si è tenuto il 14° meeting della piattaforma stakeholder EMA-Industria sulla procedura centralizzata per i medicinali per uso umano, di cui l’Agenzia europea dei medicinali ha reso disponibile il resoconto sul suo sito.
L’incontro ha visto la partecipazione di rappresentanti delle principali associazioni industriali (EFPIA, EUCOPE, EuropaBio, PPTA, Medicines for Europe, Vaccines for Europe) e del personale tecnico-scientifico dell’Agenzia, che ha presentato i risultati dei primi sei mesi di applicazione della revisione del regolamento Variazioni (UE 2024/1701). L’industria ha accolto positivamente le misure di flessibilità introdotte dall’Agenzia, pur evidenziando la necessità di pubblicare tempestivamente le linee guida per l’implementazione e di adeguare il sistema SPOR alle nuove classificazioni.
Semplificazione dei processi regolatori e progetto Revamp
Le associazioni industriali hanno presentato una serie di proposte mirate a snellire e semplificare i processi regolatori e accelerare i tempi di approvazione, senza necessità di modifiche legislative. Tra queste figurano un processo di validazione più flessibile per le domande iniziali e le variazioni, la creazione di centri di eccellenza nella rete regolatoria, l’ottimizzazione delle interazioni pre-submission e la possibilità di ricevere domande in lotti anziché in blocco.
EMA ha sottolineato di preferire ricevere dossier completi e maturi al momento della presentazione, piuttosto che validazioni flessibili che potrebbero comportare integrazioni durante il processo di valutazione. Il progetto Revamp prevede la razionalizzazione dei modelli per le domande AIC; attualmente è in corso la revisione dei template per le estensioni di linea e per le variazioni di tipo II per l’estensione delle indicazioni approvate. Il pilota Revamp prevede l’attivazione dell’ultima procedura per settembre 2025.
Sfide regolatorie per i prodotti biologici
EuropaBio e PPTA hanno presentato i risultati di sondaggi condotti tra i propri membri nel 2023 e 2025, che hanno portato a identificare le principali barriere che scoraggiano la scelta dell’UE come regione prioritaria per la presentazione di nuove domande AIC per i prodotti biologici. Le problematiche evidenziate includono la necessità di maggiore convergenza regolatoria UE-USA, linee guida più armonizzate per i medicinali sperimentali ATMP e una maggiore flessibilità nei requisiti GMP per le fasi cliniche precoci.
EMA ha risposto evidenziando gli sforzi in corso per migliorare l’efficienza delle valutazioni, la collaborazione attiva con FDA tramite canali dedicati e l’esistenza di linee guida specifiche per gli Investigational Medicinal Products chimici, biologici e ATMP. L’Agenzia ha inoltre sottolineato il ruolo svolto dal Quality Innovation Group come piattaforma per l’engagement precoce sulle innovazioni manifatturiere.
Il pilota sui dati degli studi clinici
L’Agenzia ha anche aggiornato sul pilota proof-of-concept sui dati ottenuti dagli studi clinici, attività svolta dal Network Data Steering Group HMA-EMA. Il pilota, esteso fino a ulteriore avviso, mira a valutare se l’utilizzo di tali dati possa accelerare e migliorare il processo di valutazione dei medicinali.
L’industria ha presentato i risultati di un sondaggio condotto da EFPIA, secondo cui i principali driver di partecipazione al pilota includono la riduzione delle domande e tempi di approvazione più veloci, mentre le barriere principali riguardano il rischio di ritardi, l’elevato carico di lavoro e le preoccupazioni sulla protezione delle informazioni commerciali confidenziali e sulla privacy dei dati.
EMA ha anche illustrato i risultati del pilota ICMRA sulla valutazioni collaborative e le ispezioni ibride. È stato dimostrato che è possibile un allineamento significativo sulle aspettative dei dati CMC tra le diverse autorità regolatorie coinvolte, nonostante le differenze regionali, con una timeline standardizzata di revisione di 120 giorni e approvazioni quasi-simultanee tra più regioni.
L’esperienza con IRIS
L’Agenzia europea dei medicinali ha presentato l’approccio armonizzato per l’inizio del conteggio del tempo, a seguito dell’invio di una email di notifica al richiedente che indica la disponibilità di un nuovo documento in IRIS. Anche l’industria ha fornito il proprio feedback sull’esperienza con IRIS, evidenziando tra le criticità la mancanza di notifiche automatiche per il caricamento degli Assessment Report, oltre a sfide nell’identificazione delle procedure e nella gestione dei Piani d’indagine pediatrica.
Il meeting si è concluso con la presentazione congiunta EFPIA-Medicines for Europe sui risultati di un sondaggio sulle sfide attuali dei prodotti di combinazione. Nonostante i progressi fatti, permangono criticità nella comunicazione tra enti notificati ed EMA per chiarire ruoli ed competenze, soprattutto per quanto riguarda i prodotti medicinali integrali. EMA, in collaborazione con la Commissione Europea, sta lavorando alla costituzione di un gruppo operativo sui prodotti di combinazione, che dovrebbe coinvolgere anche i rappresentanti degli enti notificati e delle autorità nazionali.
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