Roche ha annunciato l’avvio in Italia di un programma di studio di fase II sull’atrofia muscolare spinale di tipo I, II e III che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG7916.
Il programma di ricerca è volto a identificare nuove soluzioni terapeutiche per l’atrofia muscolare spinale, per la quale ancora non esistono soluzioni approvate.
L’Italia è il primo paese ad avviare questo importante programma con lo studio SUNFISH, su RO7034067 in pazienti con SMA di tipo II e III, e lo studio FIREFISH su RO7034067 in pazienti affetti da SMA di tipo I.
«Ci auguriamo davvero che questi nuovi studi diano risultati positivi, perché per chi soffre di SMA ogni piccolo passo in avanti è una conquista – ha commentato Eugenio Mercuri, direttore Neuropsichiatria infantile del Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma. – L’atrofia muscolare spinale ha un impatto pesante nella vita di tutti i giorni, non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e per chi li supporta. Si tratta infatti di una patologia degenerativa debilitante».
RG7916
RG7916 è una nuova molecola in fase di sviluppo clinico amministrata per via orale.
È studiata in pazienti giovani e adulti affetti da SMA di tipo I, II e III.
RG7916 agisce sui livelli della proteina SMN modificando lo splicing di SMN2 verso la produzione di tutta la lunghezza dell’mRNA della SMN.
La proteina SMN, che contribuisce al corretto funzionamento dei neuroni motori ed è carente nelle persone affette da SMA, è codificata normalmente dal gene SMA1.
«Siamo orgogliosi di poter annunciare un nuovo passo nella lotta contro questa terribile patologia – ha commentato Alfonso Gentile, Medical Director di Roche Italia. – Oltre a RG6083, una molecola appartenente alla famiglia dei modulatori del poro mitocondriale, sviluppata da Trophos, società biotecnologica francese acquisita da Roche nel 2015, è in sviluppo clinico una nuova molecola, RG7916, che agisce sui livelli della proteina SMN. Con lo studio SUNFISH, ed a breve anche con lo studio FIREFISH, avremo la possibilità di raccogliere dati ed informazioni per dare risposte ai bisogni concreti di tanti bambini e giovani adulti che sono costretti a convivere con questa terribile patologia».
