La riforma della legislazione europea sui farmaci, presentata al Parlamento UE la scorsa primavera, intende in primis attenuare le disparità di accesso ai farmaci, compreso gli innovativi, sul suolo europeo. Ma ancora esistono molte criticità: la sostenibilità economica e la validazione scientifica. Se ne è parlato a Milano nel corso del 2° Workshop sulla revisione della EU’s pharmaceutical legislation dal titolo “Farmaci innovativi e valore terapeutico aggiunto“
Rapida, efficace e sicura: sono le caratteristiche necessarie, fondamentali e indispensabili, per generare innovazione anche nel mondo pharma. La quale tuttavia pone di fronte ad almeno due criticità: la sostenibilità economica, in quanto il farmaco d’avanguardia di per sé, specie se dedicato a malattie (ultra) rare, ha elevati costi di mercato, prescindendo dal valore terapeutico, e la validazione scientifica, ovvero la necessità di studi che attestino la superiorità del nuovo farmaco rispetto ad altre soluzioni di trattamento patologie-specifiche, già presenti nel panorama di cura e che per outcome, principio di azione o altro meriti l’appellativo di innovativo. I (nuovi) farmaci, dunque, correlano a scelte scientifiche, politiche ed economiche, non ultimo a investimenti in ambito di ricerca. La complessa proposta riforma della legislazione europea sui farmaci, presentata al Parlamento UE la scorsa primavera da parte della Commissione, ha inteso dare una scossa all’attuale normativa sui medicinali, puntando l’attenzione su alcuni obiettivi, tra cui facilitare la disponibilità dei generici, attenuare le disparità di accesso ai farmaci sul suolo europeo e ridurre i prezzi, così come accorciare da 10 a 8 anni la durata standard dell’esclusiva di cui beneficia l’industria farmaceutica. il tema è stato al centro del dibattito del 2° Workshop sulla revisione della EU’s pharmaceutical legislation. Farmaci innovativi e valore terapeutico aggiunto”, tenutosi a Milano presso l’Università Cattolica.
La complessità (non solo normativa)
Dipende da vari fattori, primo fra tutti l’ampiezza di intervento proposto dalla Commissione: c’è un intreccio tra le disposizioni volte a sostituire l’attuale Direttiva (2001/83//CE, “codice comunitario relativo ai medicinali di uso umano”) e quelle che mirano a rimpiazzare sia il regolamento CE n.° 724/2004 che istituisce procedure dell’Unione per l’autorizzazione la sorveglianza dei medicinali per uso umano e che istituisce l’Agenzia europea per i medicinali, sia i Regolamenti settoriali concernenti i medicinali organi e quelli pediatrici. Senza dimenticare le proposte in tema di contrasto alla resistenza antimicrobica con uno strumento specifico (la Raccomandazione) che integra le proposte di modifiche introdotte alle disposizioni del diritto eurounitario originario. Complessità che preoccupa da un lato l’industria farmaceutica: l’introduzione di nuove definizioni giuridiche e di nuove condizionalità, insieme all’incentivazione al lancio dei prodotti in ogni mercato europeo, potrebbe infatti generare un sistema, complicato e imprevedibile, in cui le aziende rischiano si diventare responsabili di decisioni che non dipendono direttamente da loro. L’intenzione della nuova normativa va proprio nel senso dell’incentivazione all’innovazione e alla valorizzazione dei comportamenti aziendali sani e corretti, punta sulla possibilità di ampliare la tutela brevettuale vocata anche all’impegno a rendere accessibili i farmaci innovativi a tutti gli Stati membri e ad effettuare reali studi comparativi. Non è etico, infatti, attivare studi di confronto con il placebo (come avviene oggi nella larga maggioranza dei casi), che deve essere utilizzato solo nel caso in cui non esistano competitor raffrontabili nel panorama terapeutico, a fronte invece di studi di comparazione con farmaci equiparabili che possano consentire di stimare e stabilire il valore aggiunto, reale ed effettivo, di un trattamento rispetto ad un altro, dato oggi in gran parte dei casi non disponibile per mancanza di trial clinici in letteratura.
Spazio all’innovazione
Il termine va declinato in diverse direzioni. Fare innovazione, che non necessariamente correla a un farmaco nuovo, significa dimostrare il valore aggiunto di una terapia, un farmaco innovativo nello specifico o altro, anche in relazione a popolazioni definite. Primo fra tutte le donne, scarsamente partecipi a trial clinici, mentre vi è evidenza a parità di patologia di diversità di manifestazioni cliniche di genere (uomo-donna), risposta a una terapia, metabolizzazione di un farmaco. Oggi, invece, le donne sono incluse solo in studi di fase III e in numero comunque sensibilmente insufficiente, così come sono scarsi studi espressamente condotti su persone over 65 e/o di età pediatrica. Innovazione significa eliminare le disparità di accesso ai farmaci in Europa, fra le varie nazioni, ma anche regionali e interregionali; significa arrivare a soddisfare gli unmet needs, ancora presenti in molte malattie rare, oncologiche, neurodegenerative come le demenze ad esempio dove tuttavia si stanno affacciando nuove terapie innovative ed efficaci e tra questi gli anticorpi monoclonali. Fare innovazione ha il valore aggiunto di apportare conoscenza, competenza, prosperità rendendo l’Italia nello specifico competitiva sul mercato e in relazione alle altre nazioni europee. L’innovazione apporta investimenti per la ricerca, lo sviluppo, il potenziamento delle risorse umane. Il tutto in un’ottica di sostenibilità che deve essere supportata ad esempio dall’implementazione di farmaci e soluzioni che favoriscano aderenza e compliance terapeutica, messi a punto sulla base di studi di Real World e personalizzate sulle esigenze cliniche e della persona-paziente, dall’appropriatezza prescrittiva che aumenta l’efficacia terapeutica a fronte di terapie di cui sia comprovata la robustezza scientifica o ancora puntando su formule di subscription per l’industria. Ricordando che il farmaco è un servizio pubblico erogato dal Sistema sanitario nazionale e come tale l’accesso deve essere omogeneo, facilitato, anche per quanto concerne gli innovativi, sull’intero territorio nazionale e entro i confini europei e nel diritto di tutti i cittadini.
