Gli ultimi dati sui prodotti in sviluppo nel campo delle terapie geniche e cellulari pubblicati dalla Alliance for Regenerative Medicine (ARM), relativi al primo semestre 2025, indicano che in Europa sono attivi 304 studi clinici, meno della metà di quelli riportati per il Nord America (844) e l’Asia-Pacifico (838). Un andamento analogo è osservato anche nel numero degli sviluppatori (453 in Europa vs 770 in Nord America e 750 in Asia-Pacifico). La posizione di retroguardia del Vecchio Continente è confermata anche dal basso livello di investimenti (0,8 miliardi di dollari) rispetto ai valori fatti segnare nel Nord America ($4,4 mld), con al contrario un leggero vantaggio sugli investimenti in Asia-Pacifico ($0,5 mld).
Le principali novità degli ultimi mesi
Tra i prodotti arrivati in clinica negli ultimi mesi, il rapporto ARM segnala la terapia first-in-class di Ensoma per il trattamento della granulomatosi cronica, diretta alle cellule staminali ematopoietiche. Ad aprile 2025, inoltre, FDA ha dato l’ok per avviare studi clinici negli Stati Uniti con la terapia epigenetica contro la distrofia muscolare fascioscapolomerale di Epicrispr Biotechnologies. Primo trial clinico nell’uomo in US anche per la terapia genica di Capsida Biotherapeutics, che punta a veicolare un capside ingegnerizzato in grado su superare la barriera ematoencefalica per il trattamento dell’encefalopatia epilettica.
Numerosi anche i prodotti di terapia genica e cellulare che stanno proseguendo nel loro percorso clinico nel campo delle malattie neurologiche e neurodegenerative, dei tumori solidi, delle malattie cardiovascolari e del diabete.
I progressi nelle approvazioni regolatorie
Secondo ARM, le approvazioni di terapie geniche e cellulari potrebbero essere cinque o sei nel 2025 sia negli Stati Uniti che in Europa. L’attesa è che almeno nove diverse aziende possano depositare domanda di approvazione negli USA nel 2025, e che si possa giungere all’approvazione di almeno quattro terapie geniche per il trattamento di malattie rare.
Sul fronte del mercato, Yescarta (per il linfoma diffuso a grandi cellule B) e Zolgensma (per l’atrofia muscolare spinale) hanno confermato il loro status di blockbuster, con più di un miliardo di dollari di vendite annue a livello globale. Altre terapie avanzate che potrebbero raggiungere questo traguardo nel 2025 sono Elevidys (per la distrofia muscolare di Duchenne), Carvykti (per il mieloma multiplo recidivante e refrattario) e Breyanzi (per il linfoma diffuso a grandi cellule B).
Tra le operazioni societarie, ARM segnala in modo particolare l’acquisizione di Capstan Therapeutics da parte di AbbVie, incentrata su un portfolio di varie terapie CAR-T per un valore complessivo di $2,1 mld, e quella di Verve Therapeutics da parte di Eli Lilly ($1,3 mld), centrata su terapie geniche per le malattie cardiovascolari.
