Secondo una nuova analisi pubblicata ad opera del network Newdigs del Tufts Medical Center e supportata dalla Alliance for Regenerative Medicine (ARM, l’associazione che rappresenta il settore delle terapie avanzate), le terapie geniche e cellulari durevoli avrebbero indici di successo clinico due-tre volte maggiori rispetto ad altre tipologie di trattamento.
Secondo lo studio, le terapie CAR-T e TCR per il trattamento di tumori ematologici che entrano la fase di sviluppo clinico avrebbero tre volte più possibilità di venire approvate da FDA rispetto a un farmaco oncologico “medio”. Queste stime sono state basate sulla comparazione del tasso di successo per tutti gli studi clinici CAR-T/TCR condotti dal 1988 al 2020 e riportati nella banca dati clinicaltrials.gov, rispetto a quello calcolato nel report della Biotechnology Innovation Organisation “New Clinical Development Success Rates 2011-2020 Report”. I dati alla base della ricerca sono stati reperiti mediante il modello di analisi delle pipeline FoCUS Project di Newdigs.
La differenza piĂą significativa rispetto a trattamenti piĂą convenzionali, secondo lo studio del Newdigs, andrebbe ricercata soprattutto a livello di fase 3, in quanto tale stadio di sviluppo clinico vedrebbe la progressione del 100% delle terapie CAR-T/TCR verso la domanda di autorizzazione a FDA rispetto al 48% di altri farmaci oncologici.
Un andamento simile è segnalato anche per le terapie geniche durevoli dedicate alle malattie rare e che entrano la fase 1 di sviluppo clinico, con una probabilità del 28% di arrivare ad autorizzazione regolatoria.
“Le terapie geniche e cellulari stanno veramente rivoluzionando la medicina, trattando in modo duraturo e potenzialmente curando le cause alla base della malattia – ha commentato il CEO di ARM, Tim Hunt – Questa nuova analisi di Newdigs mostra che la prima generazione di questi trattamenti innovativi sta superando in modo sostanziale nella clinica altri trattamenti meno mirati, e questo è solo l’inizio. Mentre la pipeline dei medicinali genetici e delle terapie con cellule ingenierizzate continua a crescere, ci aspettiamo un impatto per i pazienti ancora maggiore”.
ARM, un report sul tasso di successo delle terapie geniche e cellulari
Secondo uno studio condotto dal Newdigs del Tuft Medical Center per la Alliance for Regenerative Medicine, il tasso di successo nello sviluppo clinico delle terapie geniche e cellulari sarebbe di due-tre volte maggiore rispetto a quello di altri approcci terapeutici in ambito oncologico di tipo piĂą tradizionale
