Grazie al mais transgenico potrebbe essere possibile produrre su larga scala farmaci che altrimenti avrebbero costi molto elevati. Ne sono convinti i ricercatori di un team internazionale coordinato dalla Simon Fraser University a Burnaby (Canada) che ha messo a punto una tecnica che prevede l’accumulo di farmaco nei semi di mais.
I ricercatori hanno ottenuto per via transgenica l’enzima α-L-iduronidasi, una glicoproteina responsabile del catabolismo dei glicosaminoglicani e la cui carenza è responsabile di una rara malattia lisosomiale, la Mucopolisaccaridosi I. In assenza dell’enzima specifico, i glicosaminoglicani si depositano in eccesso nei lisosomi (organuli cellulari deputati alla degradazione di varie molecole) provocando alterazioni funzionali alle cellule e danni agli organi colpiti. Da alcuni anni è disponibile la terapia enzimatica sostitutiva, che si basa sull’infusione settimanale dell’enzima carente, ma attualmente la produzione da colture cellulari presenta costi altissimi per ottenere i quantitativi di enzima necessari alla terapia. Il problema principale della produzione transgenica di questo enzima, come di molti altri farmaci, è che, appena prodotto, è inserito in complessi proteici che possono scatenare una reazione del sistema immunitario. I ricercatori hanno sfruttato la recente scoperta che per dirigere una proteina verso specifiche regioni intracellulari è possibile utilizzare segnali mediati dall’RNA messaggero (mRNA). Hanno quindi sostituito le sequenze regolatorie (5′- e 3′-UTR) e la sequenza codificante per il peptide segnale dell’mRNA della α-L-iduronidasi con le corrispondenti sequenze del gene Îł-zeina, la principale proteina di accumulo del mais. Sono riusciti così a far sì che l’enzima espresso nei semi di mais venisse indirizzato direttamente ai siti di stoccaggio delle proteine di riserva della cellula senza passare dall’apparato di Golgi, responsabile della creazione dei complessi proteici tossici.
Nat Commun. 18 settembre 2012;3:1062. doi: 10.1038/ncomms2070
