I ricercatori dell’MD Anderson Cancer Center (www.mdanderson.org) hanno diffuso i dati di uno studio di fase II su ruxolitinib, un inibitore orale di JAK1 e JAK2, per il trattamento della policitemia vera.

Nello studio sono stati arruolati 34 pazienti con policitemia vera in forma avanzata, refrattari o intolleranti al trattamento con idrossiurea. Tutti i pazienti erano positivi per la mutazione JAK2V167F con un tasso di mutazione di almeno il 20% al basale.

I pazienti sono stati trattati con ruxolitinib 10 mg due volte al giorno, 25 mg due volte al giorno o 50 mg una volta al giorno. I risultati dello studio hanno dimostrato che il farmaco sperimentale è stato in grado di indurre una risposta duratura ed è apparso ben tollerato. Il periodo di osservazione dei pazienti ha avuto una durata media di 35,4 mesi.

La risposta al trattamento è stata definita come un ematocrito inferiore al 45% senza flebotomia, ed è stata raggiunta dal 97% dei pazienti durante 24 settimane di trattamento.

Un totale di 20 pazienti (59%) ha raggiunto una risposta completa e 13 (38%) hanno presentato una risposta parziale.

Nel gruppo dei pazienti responsivi al trattamento, la probabilità di mantenimento della risposta per 48 settimane è stata dell’85% e la probabilità di mantenimento della risposta a 144 settimane era del 61%.

La trombocitopenia e l’anemia di grado 1 sono stati gli eventi avversi più comunemente osservati. Mentre gli eventi avversi non-ematologici più frequenti sono stati diarrea e febbre, di grado 1 o 2.

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