Una tappa storica,la terapia genica entra ufficialmente in Europa. L’EMA ha approvato alipogene tiparvovec, prima terapia genica autorizzata nel continente. Il farmaco, chiamato Glybera, è stato sviluppato da UniQure, ditta americana di punta nelle terapie geniche. Il farmaco serve a trattare il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD), patologia nota anche come iperchilomicronemia familiare, che infligge ai pazienti frequenti attacchi di pancreatite acuta e forti dolori alle estremità. È una malattia rara, colpisce, colpisce 1-2 persone ogni milione, ma molto fastidiosa e può essere mortale.
La patologia è causata da una mutazione del gene della LPL, che provoca la diminuzione o l’assenza dell’attività dell’enzima della LPL, indispensabile per disgregare i globuli che trasportano il grasso e circolano nel sangue dopo ogni pasto. Questi globuli, chiamati chilomicroni, si accumulano e possono ostruire i vasi di piccolo calibro, provocando infiammazione e pancreatite.
A iniziare la ricerca era stata la biotech olandese Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) che, quando vide le autorità europee tendenti al rifiuto, cedette i diritti a UniQure.
