Due molecole di RNA collocate sul vettore virale usato per trasportare il “bisturi genomico” CRISPR-Cas9 al sito desiderato d’azione potrebbero aprire le porte a una terapia genica “usa e getta”, molto più sicura rispetto ai metodi attuali. La proteina, infatti, effettua il desiderato taglio sul DNA, ma non solo: la sua azione si rivolge anche in automatico anche su se stessa, annientandola. In questo modo, la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. «Abbiamo così dato origine a un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni», ha spiegato la biologa Anna Cereseto del Centro per la Biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento, prima autrice dell’articolo appena pubblicato su Nature Communications
La permanenza incontrollata delle “forbici genomiche” nel l’organismo rappresenta uno dei principali problemi delle attuali terapie geniche in quanto, se non disinnescati subito dopo la rescissione del DNA target, i geni introdotti dai vettori virali possono continuare ad agire in modo imprevedibile, dando luogo ad “errori” di taglio e riparazione del DNA. Il “bisturi genomico” ideato dai ricercatori trentini è una molecola CRISPR-Cas9 che permette di ovviare a tale problema. «La prima molecola di RNA ha la funzione di localizzare il punto esatto del DNA dove rilasciare la proteina “curativa” CRISPR-Cas9. L’altra invece ha come obiettivo la proteina stessa», ha spiegato Anna Cereseto.
Il gruppo del Cibio sta testando il nuovo approccio per la cura della fibrosi cistica e dell’atrofia muscolare spinale (SMA); approccio che potrebbe venire esteso facilmente a molte altre malattie, tra cui i tumori. La metodica ideata dai ricercatori del Cibio è stata brevettata dall’Università di Trento.
