L’ultimo position statement pubblicato dalla Fondazione Gimbe sulla rivista Evidence chiede una maggiore trasparenza nella valutazione dei farmaci innovativi, a beneficio di tutti gli attori della filiera, prima fra tutti la stessa Agenzia italiana del farmaco (Aifa).
La documentazione dovrebbe essere pubblicata
L’analisi indipendente dei nuovi criteri per la valutazione dei farmaci innovativi, aggiornati lo scorso settembre (determina n. 1535/2017, ne abbiamo parlato qui), sottolinea come il nuovo modello poggi su solide basi scientifiche e metodologiche, ma soffra il fatto che la sua applicazione non possa venire verificata a causa dell’assenza di documentazione resa pubblica. La Fondazione Gimbe denuncia infatti che, contrariamente a quanto previsto dalla determina Aifa, non è disponibile sul sito dell’Agenzia la documentazione che permetta di verificare l’applicazione del metodo multidimensionale per valutare l’innovatività dei farmaci. “In mancanza di un report trasparente e completo sulla valutazione multidimensionale prevista dalla determina 1535/2017, è impossibile conoscere le motivazioni con cui […], rispetto all’elenco pre-determina del 21 dicembre 2016, l’Aifa non ha confermato l’innovatività a otto farmaci, ha confermato l’innovatività a quattordici farmaci e ha assegnato l’innovatività a quattro nuovi farmaci (non presenti nell’elenco del 21 dicembre 2016). Infine, non è possibile verificare quanti e quali sono i farmaci per i quali le aziende farmaceutiche che hanno presentato richiesta di innovatività senza averla riconosciuta”, si legge nel position statement del Gimbe.
L’algoritmo di Aifa permette di classificare i nuovi farmaci in base a una serie di criteri che prendono in considerazione il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove (evidenze scientifiche, in termini di robustezza degli studi clinici) presentate dalle aziende a supporto di ciascun prodotto. Tale classificazione è il necessario preludio alla possibilità di accedere ai due fondi per i farmaci innovativi e gli innovativi oncologici di 500 milioni di euro ciascuno stabiliti dalla Legge di Bilancio 2017.
La valutazione dell’innovatività è sempre riferita alla singola indicazione terapeutica; l’Agenzia del farmaco, previo parere della CTS, può anche procedere alla valutazione per una specifica indicazione senza che l’azienda interessata ne abbia fatto formale richiesta. Per farmaci a innovatività condizionata, con i nuovi criteri la rivalutazione a 18 mesi non è più obbligatoria.
Le criticità individuate dalla Fondazione Gimbe
Il primo punto che il position statement della Fondzione Gimbe indica come necesario di revisione per migliorare l’efficacia della valutazione d’innovatività riguarda il definitivo e formale superamento del Documento della CTS del 10 luglio 2007. Le due determine di Aifa, infatti, ne rappresentano già un sostanziale superamento, e il documento non è mai stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale. Il Gimbe segnala il pericolo che in assenza di una chiara rimozione di tale documento potrebbe perdurare l’attuale sovrapposizione di due documenti tecnici che hanno lo stesso obiettivo, ma che prevedono metodi differenti per valutare l’innovatività dei farmaci.
La Fondazione Gimbe suggerisce anche di abolire il livello “moderato” che compare nella classificazione del bisogno terapeutico e del valore terapeutico aggiunto, in quanto non preso in considerazione nella procedura di valutazione. Quest’ultima riconosce l’innovatività per i livelli “massimo” o “importante” e la nega per quelli “scarso” o “assente”. Le sfumature di significato con le categorie direttamente adiacenti a quella “moderato”, infatti, sono per Gimbe poco significative. Inoltre, sottolinea il position paper , l’utilizzo di scale con un numero dispari di voci aumenta la probabilità di collocare il giudizio nella categoria mediana con un conseguente maggior rischio di discrezionalità e di possibili contenziosi. La scala a cinque voci sarebbe inoltre disallineata rispetto alla scala Grade a quattro voci utilizzata per valutare la qualità delle prove.
Per quanto riguarda gli esiti dei trattamenti in oncologia, secondo la Fondazione Gimbe sarebbe meglio che venissero riportati nel dettaglio tutti i riferimenti utilizzati nelle diverse tipologie di tumori, in modo da “pesare” meglio la variabile correlazione. La Fondazione chiede anche di definire esplicitamente i criteri utilizzati da Aifa per assegnare l’innovatività condizionata rispetto alle tre variabili previste dalla valutazione multidimensionale, criteri attualmente non specificati nella determina 1535/2017.
Le prove di qualità “intermedia” dovrebbero essere inserite, insieme a quelle di qualità “bassa”, tra quelle sufficienti ad assegnare l’innovatività in presenza di un elevato bisogno terapeutico e di forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiunto. Per la Fondazione Gimbe sarebbe anche opportuno precisare le ragioni per cui solo nella valutazione del bisogno terapeutico il concetto di innovatività non viene riferito alla singola indicazione terapeutica.
