Nel corso dello studio RAINBOW, ranibizumab per la retinopatia del prematuro ha dimostrato di essere un trattamento efficace, sicuro e ben tollerato per i neonati con ROP, nonostante abbia mancato marginalmente la significatività statistica per l’endpoint primario, mirato a dimostrare la superiorità di ranibizumab alla chirurgia laser. L’80% dei pazienti ha ottenuto un successo del trattamento con ranibizumab 0,2 mg rispetto al 66% con il laser. Perciò Novartis ha in programma di presentare fuori dagli Stati Uniti una domanda di registrazione per la nuova indicazione nella ROP (Retinopathy of Prematurity), al fine di rendere disponibile questo trattamento ai bambini prematuri che sono a rischio di grave perdita della vista e cecità.

La chirurgia laser, l’attuale standard di cura per la retinopatia del prematuro, distrugge il tessuto retinico malato responsabile dell’elevato fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF), mentre ranibizumab è un anti-VEGF che mira direttamente al VEGF, riducendolo.

La dose 0,2 mg di ranibizumab per la retinopatia del prematuro ha garantito il successo del trattamento nell’80% dei pazienti rispetto al 66% con il laser
Nello studio RAINBOW, la dose 0,2 mg di ranibizumab per la retinopatia del prematuro ha garantito il successo del trattamento nell’80% dei pazienti rispetto al 66% con il laser

Novartis ha annunciato al 18° Congresso della European Society of Retina Specialists (EURETINA) i risultati di uno studio di fase III su ranibizumab versus la chirurgia laser (l’attuale standard di cura) nei neonati prematuri con retinopatia del prematuro (ROP, Retinopathy of Prematurity), una malattia rara che è anche una delle principali cause di cecità infantile. A differenza della chirurgia laser, che danneggia il tessuto oculare e può essere associata a complicanze significative, come forte miopia, ranibizumab è selettivo farmacologicamente e riduce l’elevato livello intraoculare del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF), che è la causa principale della malattia.

Nonostante lo studio di fase III RAINBOW abbia mancato marginalmente la significatività statistica per l’endpoint primario (p=0,0254, rispetto al livello di significatività di p=0,025), la differenza di successo del trattamento tra i gruppi ranibizumab 0,2 mg e ranibizumab 0,1 mg rispetto alla chirurgia laser (rispettivamente 80%, 75% e 66,2%) è comunque considerata clinicamente rilevante da Novartis.

Sulla base del profilo rischi/benefici favorevole, Novartis intende presentare domanda per una nuova indicazione per ranibizumab nel trattamento della ROP, a sostegno di questa rara ma importante popolazione di pazienti.

«La chirurgia laser, l’attuale standard di cura, funziona distruggendo il tessuto oculare che
contribuisce all’aumento del VEGF. Benché sia un trattamento efficace, esiste un chiaro bisogno insoddisfatto di metodi innovativi per trattare la retinopatia del prematuro senza distruggere il tessuto retinico. Nel corso dello studio RAINBOW, ranibizumab ha dimostrato di essere un’opzione efficace e ben tollerata per il trattamento della retinopatia del prematuro, che può offrire nuove speranze ai genitori di questi pazienti particolarmente vulnerabili» – spiega Andreas Stahl, Senior Physician in chirurgia retinica e responsabile del gruppo di ricerca sull’angiogenesi del centro oculistico dell’Università di Friburgo.

«Lo studio RAINBOW fa parte del nostro costante impegno nell’affrontare i bisogni più urgenti nella cura degli occhi. Siamo soddisfatti di presentare domanda per un’indicazione nella retinopatia del prematuro, che ci fa avvicinare alla ridefinizione della cura per questi neonati prematuri» – dichiara Dirk Sauer, Development Unit Head, Novartis Ophthalmology.

Ranibizumab

Ranibizumab (per iniezioni), la prima terapia anti-fattore di crescita dell’endotelio vascolare (anti-VEGF) autorizzata per uso oftalmico, ha rivoluzionato il trattamento della degenerazione maculare neovascolare senile (nAMD, neovascular age-related macular degeneration), e in diverse parti del mondo ha contribuito a ridurre del 50% la cecità a essa correlata. Dopo oltre un decennio di innovazione e sei indicazioni (nAMD, DME, BRVO, CRVO, mCNV e altre forme di neovascolarizzazione coroideale [CNV]), ranibizumab continua a preservare la visione dei pazienti di tutto il mondo.

Ranibizumab è disponibile in oltre 110 Paesi ed è supportato da un portfolio di 251 studi clinici sponsorizzati e da una vasta esperienza real-world.

Il programma di sviluppo clinico di ranibizumab ha arruolato oltre 205.000 pazienti in tutte le indicazioni, con un’esposizione al trattamento pari a 5,4 milioni di anni-paziente sin dal 2006, anno del lancio della terapia negli Stati Uniti.

Ranibizumab è stato sviluppato da Genentech e Novartis. Genentech mantiene i diritti su ranibizumab negli Stati Uniti; Novartis detiene i diritti nel resto del mondo. Lucentis è un marchio registrato di Genentech Inc.

La retinopatia del prematuro (ROP)

La retinopatia del prematuro (ROP) è una malattia rara che può causare cecità. È dovuta a uno sviluppo anomalo dei vasi sanguigni della retina nel neonato prematuro.

La retina si sviluppa tardi nell’utero e i bambini molto prematuri potrebbero soffrire di uno sviluppo incompleto dei vasi sanguigni necessari a fornire ossigeno. Dopo il parto prematuro, i livelli elevati di VEGF possono causare lo sviluppo anomalo dei vasi sanguigni della retina.

Il VEGF è un importante regolatore dello sviluppo di nuovi vasi sanguigni (un processo noto come angiogenesi), e svolge un ruolo chiave nella progressione della retinopatia del prematuro. Se non si sviluppano normalmente, i vasi sanguigni possono esercitare una trazione sulla retina e provocare trazione maculare, distacco della retina o altre anomalie strutturali, che possono a loro volta causare perdita della vista o potenziale cecità. La progressione della malattia dipende dai livelli elevati di un fattore di crescita chiamato VEGF.

La retinopatia del prematuro colpisce i neonati prematuri sia nei Paesi sviluppati che in quelli in via di sviluppo, con un numero stimato tra 23.800 e 45.600 neonati con nuova diagnosi e con compromissione irreversibile della vista causata da retinopatia del prematuro ogni anno.

Lo studio RAINBOW su ranibizumab per la retinopatia del prematuro

Condotto in 26 Paesi, lo studio di fase III RAINBOW è uno studio in aperto, multicentrico, controllato randomizzato e disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di ranibizumab intravitreale con la chirurgia laser in 225 pazienti con retinopatia del prematuro. Lo studio ha confrontato l’attuale standard di cura (la chirurgia laser) verso due diverse concentrazioni di ranibizumab: 0,1 mg e 0,2 mg.

I risultati dello studio sono stati misurati a 24 settimane.

Attualmente è in corso uno studio di estensione a lungo termine, che dovrebbe concludersi nel quarto trimestre del 2022. La data esatta di conclusione deve essere ancora confermata.

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