La Roche, con il suo inibitore Alecensa (alectnib) di ALK, ha utilizzato un approccio basato anche sullo studio dei dati del mondo reale per accelerare i rimborsi in oltre 20 mercati europei. Ma andiamo con ordine.
Autorizzato negli Usa
Il farmaco ha ottenuto la breakthrough therapy designation da parte dell’Agenzia americana per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato ALK + in pazienti che hanno avuto esito negativo o sono stati intolleranti a crizotinib (terapia standard). L’approvazione degli Stati Uniti si basava sui dati di uno studio di fase II a braccio unico globale condotto su 138 pazienti (NCT01801111).
Approvazione condizionata in Ue
Alecensa ha successivamente ricevuto l’approvazione condizionata nell’UE a febbraio 2017 sulla base di dati aggregati di questo studio e di altri dati ottenuti dalla valutazione di 87 pazienti in uno studio di fase II a braccio singolo nordamericano (NCT01871805). Le autorità del National health technology assessment dell’UE hanno tuttavia richiesto ulteriori prove dell’efficacia di Alecensa rispetto allo standard di cura (ceritinib) al fine di fornire una decisione sulla copertura.
Il ricorso ai dati reali
Per soddisfare questo requisito, oltre all’avvio di uno studio controllato randomizzato di fase III (Alex), la Roche ha collaborato con Flatiron Health, una società di servizi e tecnologie sanitarie incentrata sull’accelerazione della ricerca sul cancro e sul miglioramento dell’assistenza ai pazienti, per condurre un’analisi retrospettiva delle cartelle cliniche elettroniche dei pazienti trattati con ceritinib (standard di cura). La coorte del braccio di controllo esterno del mondo reale di 77 pazienti trattati con ceritinib è stata confrontata con i pazienti in trattamento con alectinib monostrato di fase II. I risultati sono stati quindi presentati alle diverse autorità europe.
Accorciamento dei tempi
L’uso di un braccio di controllo esterno generato da dati della Rwe ha permesso a alla casa farmaceutica di concludere le sue indagini con 18 mesi di anticipo rispetto a quanto aveva previsto con lo studio Alex, permettendo di anticipare i tempi di accesso alla terapia. Per confermare l’accuratezza del controllo esterno Rwe generato da Flatiron, Roche ha infine confrontato il braccio di controllo trattato con ceritinib con quello dello studio controllato randomizzato Ascend-2, che utilizzava gli stessi criteri di inclusione ed esclusione del braccio di controllo Flatiron, convalidando il processo.
