Le terapie avanzate – geniche, cellulari e di medicina rigenerativa – continuano a essere una scommessa per il futuro, mentre nel presente i grandi fatturati provengono ancora da farmaci più tradizionali destinanti al trattamento di migliaia, se non milioni, di pazienti. Questo il messaggio chiave emerso dai lavori dell’AISM Innovation Day, che si è tenuto la scorsa settimana a Milano. La discriminante per il successo economico di una nuova terapia Atmp, ha sottolineato il general manager di Novartis Oncology Italia e rappresentante di Farmindustria, Luigi Boano, è data dal numero di pazienti: un trend attestato dal fatto che molte aziende coinvolte nello sviluppo di interventi per malattie ultra-rare siano state costrette ad abbandonare il campo a causa della mancanza di ritorni sugli investimenti. Molto diverso, per Boano, il discorso per i farmaci destinati a malattie come la talassemia, che tocca milioni di pazienti a livello mondiale e su cui si assisterà sempre più a una crescente stratificazione dei pazienti.
La difficile sostenibilità dei farmaci biotech
Al centro della discussione del seminario organizzato dall’Associazione Italiana Sviluppo Marketing il difficile tema del ruolo e della sostenibilità dei prodotti biotecnologici nel futuro del Servizio sanitario nazionale (Ssn). Un Servizio che sta vivendo un’inesorabile fase di declino (ne abbiamo parlato qui), che appare difficilmente conciliabile con i prezzi molto elevati tipici di questa categoria di farmaci. Una sfida di non facile soluzione per gli enti regolatori chiamati a negoziare i prezzi con le aziende farmaceutiche e impegnanti nella difficile ricerca di un equilibrio tra sostenibilità economica e trattamento di gravi patologie. Circa il 50% dei nuovi farmaci e terapie in sviluppo sono prodotti biotech – ha ricordato in un messaggio rivolto alla platea il presidente di Assobiotec, Riccardo Palmisano – “Terapie geniche, cellulari e di medicina rigenerativa rappresentano oggi una rivoluzione, che richiede un cambiamento di tutto il sistema e implica una partnership strategica tra mondo della ricerca, istituzioni e imprese, con al centro i pazienti e le loro associazioni“, è l’invito rivolto dal presidente di Assobiotec.
Obiettivo del dibattito, proprio stimolare il confronto sui grandi cambiamenti derivanti dalla sempre crescente disponibilità di strumenti diagnostici e terapeutici basati sulla biotecnologie, e sul ruolo che il marketing può svolgere nella diffusione e corretto utilizzo delle terapie avanzate. Tra gli esperti intervenuti ai lavori anche Rita Fucci in rappresentanza di Assobiotec-Federchimica, Giacomo Bruno (Università di Pavia, strategic project manager progetto S.A.V.E.), Aldo Sterpone (direttore generale di Grünenthal Group) e Enrica Tornielli (Italian Biosimilar Group, responsabile Pharmaceutical Affairs di Sandoz Italia).
Un accesso non per tutti
I farmaci a base di Atmp costituiscono spesso solo l’ultima linea d’intervento disponibile nell’armamentario terapeutico dei medici, da attivare dopo che i tipi più tradizionali di terapia abbiano fallito. Il general manager di Novartis Oncology Italia ha descritto l’esempio dell’esperienza acquisita negli ultimi anni dall’azienda nel settore delle terapie CAR-T, una sfida che ha richiesto anche di introdurre alcune nuove funzioni aziendali per supportare la corretta funzionalità del complesso network di supply chain e centri ospedalieri necessario a gestire i ridottissimi tempi operativi rischiesti da questo tipo di approccio.
Non solo oncologia: le terapie Atmp trovano ormai sbocchi importanti anche nel campo della terapia genica – come ad esempio attestato dalla recente approvazione del prodotto di AveXis per l’atrofia muscolare spinale – o nella medicina rigenerativa, dove la ricostruzione dei tessuti di pelle o delle cornee è ormai diventata una effettiva possibilità per molti pazienti, grazie anche a tecnologie tutte made in Italy.
