L’accesso ai farmaci biologici per i pazienti con artrite reumatoide (AR) non è ancora integralmente garantito. Oltre ai pazienti con artrite reumatoide già in trattamento con i farmaci biologici, infatti, c’è un ulteriore 10% dei pazienti che ha ricevuto una diagnosi specifica e che pur potendo trarre vantaggio dal un analogo trattamento con i cosiddetti b-DMARDS (biologics disease-modifying antirheumatic drugs) non accede alle terapie.
I farmaci biologici antireumatici modificanti la malattia (b-DMARDS), a differenza degli anti-infiammatori non steroidei e dei corticosteroidi, che contrastano l’infiammazione ma non incidono sulla progressione del danno anatomico, modificano l’andamento della patologia e la rallentano, migliorando la funzionalità delle articolazioni e riducendo la disabilità e la mortalità, a patto di essere utilizzati nelle fasi più precoci del decorso dell’artrite reumatoide.
Il dato è emerso da uno studio sui pazienti con AR realizzato da Clicon Health, Economics&Outcome Research (società di ricerca specializzata in progetti di studio su database clinici e amministrativi in collaborazione con ASL, Mmg e centri Specialistici) e presentato l’11 luglio 2019 a Milano in un convegno promosso dalla SIR (Società Italiana di reumatologia) e dall’Italian Biosimilars Group (IBG), con la partecipazione delle associazioni dei pazienti, APMAR e ANMAR.
Lo studio Clicon sui pazienti con AR
Sotto la lente di Clicon i dati relativi a pazienti afferenti a un campione di ASL distribuite sul territorio nazionale, successivamente proiettati sull’intera popolazione italiana.
Sono stati inclusi tutti pazienti che nel quinquennio 2013-2017 hanno ricevuto una diagnosi di artrite reumatoide individuata tramite le schede di dimissione ospedaliera o dall’archivio delle esenzioni per patologia. Il campione è stato poi sottoposto a una valutazione di potenziale “eleggibilità” al trattamento con b-DMARDS in base a linee guida consolidate, applicando tre criteri:
- terapia fallimentare per 6 mesi con metotrexato (MTX) e avvio trattamento con un secondo DMARD convenzionale sistemico;
- trattamento da almeno 6 mesi con corticosteroide (almeno 7,5 mg. die);
- controindicazione alla terapia con MTX (danno renale, interstiziopatia polmonare, danno epatico).
«Proiettando la valutazione di potenziale eleggibilità all’intera popolazione nazionale affetta da AR (circa 320 mila pazienti) ed escludendo ovviamente quelli già in trattamento con farmaci biologici – ha spiegato l’economista Luca degli Esposti (Clicon) – emerge che il 9,6% pazienti (cioè circa 30.000 malati) presentano almeno uno o più dei criteri considerati di eleggibilità al trattamento con i biologici. Inoltre una quota importante dei pazienti eleggibili al trattamento con farmaci biologici risulta essere in età lavorativa (50-69 anni)».
«Lo studio è molto interessante ed è diretto ad identificare e quantificare l’annoso problema del sotto trattamento con farmaci biologici dei pazienti italiani colpiti da artrite reumatoide – commenta Luigi Sinigaglia, presidente nazionale della SIR. – Il nostro Paese è infatti agli ultimi posti in Europa per utilizzo di queste terapie. La ricerca presentata ne è un ulteriore e autorevole conferma. Vanno quanto prima individuate le cause di questo fenomeno per poter così proporre soluzioni concrete nell’interesse di migliaia di nostri connazionali alle prese con una patologia grave ed invalidante».
L’importanza dei farmaci biosimilari per migliorare l’accesso
«I medicinali biologici rappresentano una parte importante ma costosa dei nuovi farmaci da questo deriva l’importanza crescente dei biosimilari per il loro importante contributo alla sostenibilità finanziaria dei sistemi sanitari – ha sottolineato Stefano Collatina, coordinatore dell’Italian Biosimilars Group, che ha commissionato o studio. – In tutte le aree terapeutiche interessate i biosimilari hanno garantito l’accesso al trattamento a un numero sempre più ampio di pazienti, che hanno potuto beneficiare delle cure in una fase anticipata del decorso della malattia, ottenendo così anche una migliore qualità della vita. Il risparmio generato dovrebbe consentire a più pazienti di essere trattati all’interno del budget esistente mentre grazie agli accordi di gain sharing gli ospedali possono trattenere il risparmio (corrispondente alla differenza tra DRG e spese) per destinarlo ad altre esigenze di trattamento».
Il tema dell’accesso sta ovviamente a cuore alle associazioni dei pazienti.
«Sono oltre cinque milioni di italiani alle prese con patologie reumatologiche, che ogni anno determinano costi sociali per oltre quattro miliardi di euro oltre che ovviamente gravi problemi di salute e invalidità – commenta Silvia Tonolo, presidente dell’Associazione Nazionale Malati Reumatici, ANMAR. – L’obiettivo prioritario delle associazioni dei pazienti e ovviamente dei clinici è quello di migliorare il livello d’assistenza e l’accesso per tutti alle cure più adeguate».
«I farmaci biotecnologici hanno migliorato le prospettive per migliaia di pazienti, offrendo un fondamentale contributo alla qualità di vita delle persone con malattie reumatiche – aggiunge Antonella Celano, presidente dell’Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare – APMAR Onlus. – I farmaci biosimilari già presenti sul mercato e quelli che si renderanno disponibili nei prossimi anni grazie all’innovazione tecnologica, rappresentano un’ulteriore opportunità per i pazienti. Occorre, però, garantire la libertà prescrittiva, assicurando la personalizzazione delle cure e la sicurezza per il paziente. Solo lo specialista può optare per l’eventuale sostituzione del farmaco, informando il paziente in ogni fase».
