Una dozzina di aziende specializzate nella tecnologia emergente del gene editing – in grado di tagliare e modificare i geni umani per rimuovere, ad esempio, mutazioni indesiderate o per inserire le sequenze codificanti per proteine mancanti o difettose – hanno sottoscritto una “Dichiarazione dei principi per gli sviluppatori di terapie” che è stata pubblicata sul sito della Alliance for Regenerative Medicine (ARM). Obiettivo dell’iniziativa è iniziare a gettare le basi bioetiche per l’uso delle tecniche di editing genomico in campo terapeutico.

Questa tecnica sarà parte integrale della prossima generazione di terapie avanzate. Come per tutte le biotecnologie ‘breakthrough’, dobbiamo prestare cautela e gestire bene le nostre pratiche di ricerca e sviluppo, e assicurare che il lavoro che contempla la modificazione genetica delle cellule abbia luogo all’interno del quadro bioetico delineato da questi principi“, ha commentato il Ceo della Alliance for Regenerative Medicine, Janet Lambert.

Cinque principi per un utilizzo sicuro della tecnologia

Sono cinque i principi chiave individuati dalla Gene Editing Task Force di ARM che ha redatto il documento, a partire dal sostegno allo sviluppo di nuove terapie che intervengano unicamente sulle cellule somatiche. L’utilizzo dell’editing genomico dovrebbe rivolgersi allo sviluppo clinico e regolatorio di nuovi interventi per malattie causate da difetti genici non ereditari, considerati dai firmatari del documento più accettabili da parte della società rispetto ai possibili interventi a livello delle linee cellulari germinali (ereditate dalla progenie del paziente). Proprio le cellule somatiche ingegnerizzate dovrebbero quindi essere le prime a raggiungere presto applicazioni pratiche a beneficio dei pazienti.

Varie sono le organizzazioni internazionali che stanno lavorando allo sviluppo di standard condivisi per le attività di gene editing, tra cui ad esempio il NIST Genome Editing Consortium, la Farmacopea statunitense e l’International Organization for Standardization (ISO). Anche questo tipo di attività è sostenuta dalla controparte industriale; gli standard dovrebbero prendere in considerazione soprattutto gli effetti off-target e il loro impatto sui sopressori tumorali o sugli oncogeni, suggeriscono i principi, oltre a misurare e monitorare il processo di “genetic mosaicism“.

Evoluzione anche regolatoria

Lo sviluppo di un nuovo quadro regolatorio in grado di accogliere le peculiarità degli interventi terapeutici basati sul gene editing è un altro ingrediente fondamentale considerato necessario per i futuri sviluppi di questa tecnica, che promette di poter curare malattie finora  inguaribili. La richiesta da parte delle aziende associate alla Alliance è di lavorare sia a livello nazionale che regionale allo sviluppo di tale contesto a supporto della modificazione genica delle cellule somatiche. “Riteniamo che la supervisione arbitraria e ancillare da parte di enti o processi possa portare con sé il rischio di ritardare gli sforzi di ricerca e sviluppo“, si legge nella dichiarazione di AMR.

L’editing delle cellule germinali è inappropriato

Il documento sottoscritto dalle aziende del settore sottolinea come gli interventi sulle linee cellulari germinali siano oggi da considerare ancora immaturi sul piano etico, legale, sociale e di sicurezza, e pertanto siano inappropriati per quanto l’utilizzo all’interno di studi clinici sull’uomo. L’impegno comune è di attendere che si possa realizzare una discussione di questi temi condivisa a livello internazionale; ogni attività che abbia luogo prima di tale discussione e sia volta alla modifica di cellule germinali per studi clinici o impianto nell’uomo dovrebbe venire rigettata.

In quanto sviluppatori di terapie che usano le tecnologie di gene editing, dobbiamo assicurare che i nostri sforzi, sopra ogni cosa, siano condotti in modo sicuro ed etico. Rispetto alla nostra attuale base di conoscenza, ciò significa focalizzarsi solo sugli approcci che non alterino le linee germinali, fino a che non siano trovate risposte adeguate alle domande etiche e sulla potenziale sicurezza“, ha aggiunto Sandy Macrae, Ceo di Sangamo Therapeutics and co-chair della ARM Gene Editing Task Force.

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