Le terapie potenzialmente curative, che promotteno di risolvere in via definitiva una certa malattia che fino a pochi anni fa poteva al più sperare in una cronicizzazione del problema, rappresentano una delle frontiere più avanzate della medicina. Si tratta per lo più di soluzioni terapeutiche appartenenti alla categoria delle terapie avanzate (geniche e cellulari). A giugno 2019 erano poco meno di un centinaio le terapie potenzialmente curative in fase III di sviluppo clinico, insieme a 431 progetti in fase II e altrettanti in fase I; i dati provengono da un report di A.D.Little, che ha analizzato come questo nuovo tipo d’intervento potrebbe drasticamente cambiare l’intero impianto della sanità negli anni a venire.

Una categoria d’interventi in forte crescita

I progetti di sviluppo di nuove terapie potenzialmente curative rappresentavano a metà 2019 l’8,5% di tutti gli studi clinici di fase I recensiti nella banca dati americana clinicaltrials.gov, percentuale che scende al 5,5% per gli studi di fase II e al 2,5% per quelli di fase III. Da questi dati appare evidente l’interesse delle aziende ad esplorare questo settore altamente innovativo della medicina, che potrebbe risultare in una vera e propria rivoluzione nei modelli di gestione sanitaria.

Gli esperti di A.D. Little hanno identificato tre diverse tipologie di terapie potenzialmente curative, la prima delle quali prevede l’uso di un farmaco in grado di modificare il meccanismo biologico alla base della malattia (o che partecipa ad essa). Sono esempi di questo tipo i farmaci contro il virus dell’epatite C che nell’ultimo decennio hanno completamente cambiato lo scenario per la cura di questo tipo d’infezione. Le terapie geniche che agiscono a livello di geni mancanti o difettosi si possono dividere in interventi sulle cellule somatiche (solo a livello del singolo paziente) o sulle cellule germinali (anche a livello della sua progenie). Quest’ultimo tipo di terapia è attualmente vietato per motivi etici, in attesa di ulteriori approfondimenti sulle possibili reali ricadute (ne abbiamo parlato qui). Un esempio pratico di applicazione è dato dalla terapia genica già approvata per il trattamento della degenerazione ereditaria della retina, che porta a cecità. Le terapie CAR-T e quelle a base di cellule staminali rappresentano, infine, esempi d’interventi che re-ingegnerizzano le cellule del paziente.

Cosa cambia per le aziende

Secondo gli esperti di A.D.Little, Il vantaggio delle aziende farmaceutiche “first-mover” potrebbe aumentare d’importanza nel determinare le fortune di una nuova terapia e della società che la produce, in quanto in grado di rispondere per prima a un bisogno di salute ancora insoddisfatto. Per i competitor rimarrebbero spazi molto più risicati rispetto ad oggi, e focalizzati soprattutto sui pazienti che ricevono nuove diagnosi.

Proprio a seguito dello spostamento del focus da parte dei payer e dei provider sanitari, anche i modelli di revenue per le aziende verrebbero modificati rispetto a quelli tradizionali, che vedono una crescita relativamente lenta nel tempo fino a uno stato stazionario mantenuto fino a scadenza del brevetto. Le terapie potenzialmente curative, invece, darebbero luogo a picchi di vendita molto precoci e su tempi relativamente brevi, per poi cadrere repentinamente una volta che si siano raggiunti la maggior parte dei possibili pazienti. Questo diverso andamento andrebbe anche a impattare sulle dinamiche di produzione, che dovrebbe focalizzarsi su periodi più brevi di elevata produttività e poi venire de-scalate invece che puntare allo scaling up degli impianti operativi su un certo prodotto per tempi prolungati, tipici dei farmaci tradizionali.

L’impatto per pazienti e sistemi sanitari

Non meno importanti potrebbero essere le ricadute per i pazienti, che invece che essere costretti ad assumere farmaci per molti anni potrebbero giovarsi di un unico intervento in grado di modificare radicalmente in senso positivo il decorso della malattia. A questo corrisponderebbe anche uno spostamento della spesa farmaceutica, che vedrebbe ridotti i finanziamenti per le terapie croniche di lungo periodo (relativamente a basso costo) a favore dell’affrontare subito tutti i costi della terapia, anche se magari molto maggiori. Il costo per i sistemi sanitari dovrebbe complessivamente diminuire, sottolinea il rapporto, vista la minore esigenza di interventi successivi, ospedalizzazioni ripetute e somministrazione di terapie croniche.

Di certo, l’introduzione di una nuova terapia potenzialmente curativa fa impennare nel breve periodo la spesa farmaceutica, sottolinea l’articolo, ed è indispensabile giungere alla definizione di nuovi modelli di prezzo e rimborso per poterne garantire la sostenibilità. Numerose sperimentazioni in questo senso sono già in atto nei diversi paesi. I cambiamenti dovrebbero riguardare anche le infrastrutture di cura, che in futuro potrebbero focalizzarsi maggiormente sull’erogazione di questo tipo d’interventi.

I punti in attesa di chiarimenti e soluzioni

Le malattie in cerca di cura definitiva sono molte, e uno dei punti critici per l’affermazione dei nuovi modelli è la corretta definizione delle priorità da perseguire sia a livello di sviluppo delle nuove terapie che della loro erogazione. Gli esperti di AD Little suggeriscono varie possibilità per i modelli di rimborso, tra cui quelli basati sulla sopravvivenza o sugli esiti della terapia, che spostano una parte del rischio sulla stessa azienda farmaceutica. Gli interim payments si distribuiscono sul lungo periodo, riducendo il costo iniziale e “cronicizzando” gli esborsi per i payer. Molto in voga è anche lo schema che prevede l’erogazione di una certa terapia avanzata solo dopo che un test diagnostico ad essa associato abbia confermato che il paziente abbia un’elevata probabilità di rispondere al trattamento.

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