Mentre si attende un nuovo Piano nazionale per le malattie rare, la Società italiana farmacia ospedaliera (SIFO) ha deciso di cimentarsi in un progetto che riannoda le fila del precedente “Grandangolo malattie rare”, datato 2014-2015. Quest’anno, dai lavori del XL congresso di Genova (21-24 novembre 2019), i farmacisti ospedalieri propongono una nuova idea: costruire un’anagrafe dei Percorsi Diagnostico Terapeutici e Assistenziali (PDTA) individuando per quali patologie rare siano stati codificati, in quali regioni siano stati elaborati e il livello di informazioni di dettaglio contenuto negli stessi.
Le malattie rare
Si definisce malattia rara una patologia che conta meno di cinque casi ogni 10.000 abitanti.
Il panorama delle malattie rare è molto variegato: ne esistono fino a 8.000 tipi e solo in Italia devono farci i conti circa 1,5 milioni di persone, il 70% bambini.
Il costo per il SSN pari ad una spesa media annua pro capite dei malati rari in possesso di esenzione, ammonta a circa 5.000 euro, è quindi paragonabile ai costi di un malato affetto da due patologie croniche.
Non in tutte le regioni sono stati implementati PDTA efficaci nel gestire tali pazienti, e non tutte le diverse patologie rare sono state affrontate in maniera organica, a volte per gruppi di patologie, a volte singolarmente identificate.
Accesso alle terapie per le malattie rare
L’accesso alle cure per i pazienti affetti da patologie rare continua a mostrare disparità, nonostante la costituzione delle Reti nazionali e regionali, non sempre uniformemente implementate. Se a monte restano gli annosi problemi legati ai tempi di approvazione dei farmaci e al tema degli investimenti nella ricerca (visto che tuttora la maggior parte delle malattie rare non dispone ancora di una terapia efficace), si verificano spesso disparità, a livello territoriale, nei tempi di accesso al trattamento. La “procedura dei cento giorni” prevista dal decreto Balduzzi ancora non sempre viene rispettata e anche a fronte di medicinali autorizzati all’immissione in commercio, la disponibilità non è immediata su tutto il territorio italiano.
SIFO vuole muoversi per superare questa frammentarietà: «Risulta indispensabile l’immediata disponibilità su tutto il territorio nazionale, aldilà di quanto definito e regolamentato dai singoli Prontuari regionali – afferma Brunella Piro, tutor della sessione del Congresso nel quale è stato lanciato il progetto, coordinato da Barbara Rebesco (presidente del congresso) e dalla presidente SIFO Simona Creazzola. – La possibilità di un intervento terapeutico, farmacologico o riabilitativo, cambia le prospettive del malato ed è per questo che è fondamentale un accesso pieno e più veloce possibile ai trattamenti».
L’anagrafe dei PDTA
SIFO, in stretta collaborazione con altre associazioni, con l’Osservatorio farmaci orfani OSSFOR, con le associazioni di malati UNIAMO e con le istituzioni ha deciso di creare l’anagrafe dei PDTA.
Oltre alla costruzione di un database di respiro nazionale (un’anagrafe appunto) contenente i dati dei PDTA delle diverse realtà regionali, il progetto di SIFO si propone di elaborare i dati raccolti al fine di effettuare un’analisi di Health Technology Assessment (HTA) dei diversi PDTA per definire un modello organizzativo condiviso a partire da quanto già realizzato, superando le difformità nella erogazione dell’assistenza nelle diverse regioni, e consentire alle realtà in cui non sono presenti PDTA di sviluppare nuovi percorsi.
«L’obiettivo è definire una anagrafe dei percorsi esistenti nei diversi contesti regionali, ma anche evidenziare e affrontare le criticità insite nella stessa definizione dei PDTA, attraverso una loro analisi Hta che consenta di costruire un modello organizzativo sostenibile e condiviso a livello nazionale» – spiega Brunella Piro.
«Questo progetto nasce in continuità con il nostro precedente “Grandangolo malattie rare” e si integra con quello dell’OSSFOR, proprio nell’ottica di fare sinergia e non seguire strade parallele. Oltre all’analisi dei PDTA, abbiamo previsto una valutazione Hta, cosa che è assolutamente in linea con le indicazioni del Patto per la salute – afferma Barbara Rebesco, che manda anche un messaggio ai cittadini-pazienti: – La SIFO conferma l’attenzione la sensibilità rispetto ad aree di fragilità di cui emblematicamente rappresentate dall’area delle malattie rare. In questo congresso, se da una parte abbiamo parlato in maniera stentorea dei grossi temi come l’innovazione l’accesso e la cronicità, dall’altro abbiamo voluto mostrare grande attenzione per le aree fragili che hanno più ricaduta sul cittadino. Il nostro motto è hi tech – hi touch».
Il progetto “Grandangolo malattie rare” vide i farmacisti di SIFO al lavoro per sviluppare un’indagine conoscitiva sulla situazione legislativa regionale e sulle diverse modalità di erogazione di assistenza ai pazienti affetti da malattie rare. Questo lavoro permise di evidenziare le principali criticità esistenti e di individuare possibili soluzioni attraverso la comunicazione tra professionisti, istituzioni, cittadini e malati.
Ruolo dei farmacisti nella gestione delle terapie per malattie rare
Che sia inserito in un contesto ospedaliero oppure territoriale, il farmacista SIFO a seconda dell’ambito del Sistema sanitario in cui si trova, assume un ruolo determinante nel supporto alla gestione globale del trattamento terapeutico del paziente affetto da patologie rare. Il farmacista partecipa alla gestione degli acquisti, con l’identificazione delle procedure più idonee in affiancamento alle strutture aziendali a ciò preposte, alla logistica, all’identificazione e informazione rispetto ai trattamenti, al loro monitoraggio, definendo e verificando indicatori di esito e di sicurezza in un processo continuo di miglioramento. Tutto ciò mettendo in campo conoscenze farmacologiche, ma anche di tipo normativo relativamente alle modalità di utilizzo dei farmaci per garantirne efficacia e sicurezza.
