Ema ha approvato la nuova indicazione di rivaroxaban, inibitore orale del fattore Xa, per il trattamento e la prevenzione di recidive del tromboembolismo venoso (TEV) nei bambini da 0 a 17 anni, comprese trombosi correlate a catetere e trombosi del seno venoso cerebrale. Ad oggi, bisogna ricordare, non esistono soluzioni terapeutiche orali approvate per bambini con TEV. Rivaroxaban, fino ad ora utilizzato nella pratica clinica quotidiana in pazienti adulti affetti da tromboembolismo venoso, è il primo inibitore orale del fattore Xa approvato per uso pediatrico nel trattamento e prevenzione del TEV.
La nuova indicazione rilasciata da Ema si basa sui dati di un programma clinico completo, incluso lo studio di fase III Einstein Jr, il più vasto mai realizzato dedicato ai pazienti pediatrici con TEV. Il tromboembolismo venoso nei bambini si verifica generalmente in presenza di patologie potenzialmente letali, a causa dei frequenti e prolungati ricoveri. Inoltre, l’attuale trattamento del TEV nei bambini si basa principalmente su dati osservazionali e su estrapolazione da studi su adulti, utilizzando eparina iniettabile e/o antagonisti della Vitamina K. Nel corso della fase III dello studio Einstein Jr, dopo una terapia di almeno cinque giorni con eparina, i bambini del braccio rivaroxaban hanno ricevuto una volta al giorno il farmaco con dosaggio calcolato in base al peso ed equivalente alla dose per adulti di 20 mg, utilizzata nel trattamento della trombosi venosa profonda (TVP)/embolia polmonare (EP). Questi dosaggi sono stati somministrati sotto forma di compresse o granulati per sospenione orale.
Lo studio ha dimostrato un’incidenza numericamente inferiore di recidive di TEV nei bambini trattati con rivaroxaban, rispetto alla terapia standard (iniezioni di eparina da sola o seguita da un passaggio a un antagonista della vitamina K, come il warfarin). Non è stata osservata alcuna differenza nell’endpoint primario di sicurezza relativo a sanguinamento maggiore o clinicamente rilevante non maggiore. I risultati di sicurezza ed efficacia assoluti e relativi, osservati nello studio Einstein Jr, sono coerenti con quelli dei precedenti trial su rivaroxaban negli adulti.
