Le tecniche di editing genomico sono esplose nell’ultimo decennio, e sono sempre più utilizzate quale imprescindibile strumento per la messa a punto di nuovi approcci terapeutici a molte malattie, anche orfane e rare. L’Organizzazione mondiale della sanità (OMS) ha pubblicato due nuove raccomandazioni che dovrebbero sostenere lo sviluppo in tal senso a livello globale; i documenti riassumono gli esiti della prima consultazione di ampia portata condotta su questi temi a livello globale. L’OMS ha iniziato a lavorare su questo argomento dal 2018, anno in cui è stato stabilito l’Expert Advisory Committee on Developing Global Standards for Governance and Oversight of Human Genome Editing. “Il gene editing umano ha il potenziale di aumentare la nostra capacità di trattare e curare le malattie, ma il suo pieno impatto può essere compreso solo qualora lo si utilizzi a beneficio di tutte le persone, invece che alimentare ulteriori ineguaglianze tra e nei paesi”, ha commentato il direttore generale di OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus. 

Un attento bilanciamento di molti fattori

Il Position paper che accompagna le due raccomandazioni – riassumendone i contenuti – sottolinea che “Il bilancio tra beneficio e danno, sicurezza e velocità, innovazione e accesso è rilevante per tutto l’editing genomico umano”. Il punto centrale al centro di un dibattito in corso da diversi anni è la possibilità di utilizzare le tecniche di editing genomico solo per la modifica delle linee cellulari umane di tipo somatico, o anche per quelle germinali. Esistono già diversi esempi di terapie geniche somatiche in cui il Dna del paziente viene modificato al fine di trattare la malattia, ma senza andare a modificare le cellule coinvolte nella procreazione (quindi senza trasmissione della modifica alla progenie del paziente). Questo tipo di approccio è stato utilizzato nel campo della terapia dell’HIV, dell’anemia falciforme e l’amiloidosi da transtiretina, e potrebbe presto vedere novità anche nel campo della terapia dei tumori. 

Diverso è il caso delle tecniche che intervengono a livello delle cellule germinali del paziente o di un embrione umano; in questo caso, le nuove caratteristiche introdotte con il gene editing si trasmettono all’intera discendenza, ponendo alcuni possibili rischi vista l’indisponibilità di dati di sicurezza sul lungo periodo per questo tipo di approccio.

I nuovi documenti documenti dell’OMS tratteggiano per la prima volta il quadro istituzionale – sia a livello nazionale che internazionale – che dovrebbe essere perseguito dai governi per giungere ad un approccio armonizzato ai meccanismi di governance per le tecniche di editing genomico.

Il problema viene esaminato sotto nove diverse aree d’intervento, dalla disponibilità di registri per l’editing genomico umano alla ricerca internazionale e ai viaggi “medicali”, alle attività di ricerca considerate illegali, non etiche, non sicure o non registrate. Non meno importanti sono gli aspetti relativi alla protezione della proprietà intellettuale alla base delle nuove tecnologie, e l’educazione, il coinvolgimento e l’empowerment delle diverse figure coinvolte nel ciclo della cura. 

Il documento che contiene le raccomandazioni dell’OMS è mirato, in modo particolare, a tratteggiare i miglioramenti sistemici necessari per costruire in tutti i paesi capacità adeguate a gestire questo tipo di approccio terapeutico in modo sicuro, efficace ed etico. Il documento sulla governance offre anche esempi pratici d’implementazione, ad esempio nel campo delle sperimentazioni cliniche con terapia genica somatica per l’anemia falciforme (proposto in Sud Africa) o sull’uso di tecniche somatiche o epigenetiche per accrescere le prestazioni sportive. Viene anche discusso l’ipotetico caso di una clinica di un paese che applichi scarso controllo su queste tecnologie, dove i clienti internazionali potrebbero trovare accesso all’editing delle linee cellulari germinali dopo fertilizzazione in vitro e diagnosi genetica pre-impianto. 

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