I cosiddetti questionari QoLQuality of Life stanno assumendo un ruolo sempre più importante  per la corretta valutazione dei risultati del trattamento dei pazienti ai fini dell’approvazione dei medicinali. Nell’ottica di rendere il paziente sempre più protagonista in prima persona dell’approccio alla cura della sua malattia, la Fondazione Reb Onlus ha lanciato un progetto in cui i “bambini farfalla” – affetti dalla malattia genetica rara epidermolisi bollosa, che colpisce circa mille persone in Italia – e i loro caregiver sono chiamati in prima persona a contribuire alla preparazione di un questionario QoL.

Obiettivo del progetto, il primo del genere in Italia, è mappare in modo rigoroso e attendibile i bisogni, i problemi e le aspettative di pazienti e caregiver, che quotidianamente gestiscono i molti problemi derivanti da una  patologia che rende la pelle fragile come ali di una farfalla, e soggetta a dolorose bolle ed erosioni a seguito di frizioni minime. “La qualità della vita però non può essere definita solo dal numero di ferite o dalla frequenza con cui devono essere cambiate le medicazioni“, spiega Cinzia Pilo, presidente di Fondazione Reb. “Abbiamo scelto un approccio innovativo perché volevamo rispondere davvero alle autentiche esigenze di chi vive questa malattia in prima persona“.

Intercettare il punto di vista dei bambini

Uno dei modelli di questionari QoL più noti a livello internazionale è l’EQ-5D-5L (EuroQoL), che si articola su cinque dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). Tale questionario non risulta, però adeguato a intercettare tutti i problemi che si presentano a chi deve convivere con una malattia complessa come l’epidermolisi bollosa. Tenendo conto anche del fatto che i pazienti sono bambini, vogliamo fare domande che rispecchino davvero il loro punto di vista: riesci ad aprire un vasetto di marmellata? Riesci a scrivere con la tastiera del computer?”, sottolinea Cinzia Pilo a proposito dei principi ispiratori che guideranno la stesura del nuovo QoL. Lo sviluppo del questionario si colloca all’interno della mission più ampia della Fondazione Reb, realtà nata nel 2017 con lo scopo di costruire un registro che raccolga in modo sicuro i dati dei malati EB a beneficio della ricerca scientifica.

La prima fase del progetto si è già conclusa, e ha visto l’esame degli strumenti già esistenti; sono ora in corso i confronti tra statistici, clinici, malati e caregiver, necessari per definire meglio gli ambiti della vita rilevanti da includere nel questionario, gli aspetti da monitorare e la scala di misura da adottare. “La metodologia utilizzata prende a riferimento sia la tecnica Delphi sia quella legata alla misura dell’importanza”, spiega Paolo Mariani, docente dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca.

Al termine di questa fase è prevista una prima somministrazione del questionario QoL a un gruppo pilota (tra settembre e novembre 2021), seguita nel 2022 all’ampliamento dell’indagine all’intera comunità di pazienti e caregiver. “Le domande del questionario sono state elaborate dai pazienti stessi. Questa è una novità molto importante perché noi medici conosciamo la materia ma, per quanto ci possiamo impegnare, non abbiamo il loro stesso vissuto. Ovviamente i singoli quesiti vanno validati: ciò significa che i pazienti propongono le modifiche ed esse vengono in seguito valutate da un gruppo di esperti. È molto importante la presenza dello psicologo perché riesce a interpretare il bisogno ed elaborare il quesito in modo corretto”, aggiunge Maya El Hachem, Responsabile UOC di Dermatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. L’obiettivo finale della Fondazione Reb è di pubblicare i risultati dell’indagine su una rivista scientifica, ed eventualmente organizzare anche un evento finale o sviluppare una app dedicata.

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