L’integrazione efficiente dell’analisi dei dati (i cosiddetti “big data”) all’interno delle procedure regolatorie di valutazione dei dossier dei medicinali è l’obiettivo principale del Workplan 2022-2025 pubblicato dallo Big Data Steering Group creato da EMA e della Heads of Medicines Agencies (HMA). Il documento fa seguito alle raccomandazioni prioritarie per i regolatori sulla generazione e utilizzo dei big data, pubblicate nel 2020, e offre un maggiore livello di dettaglio sulle attività previste con riferimento ai soli medicinali a uso umano. Poiché in diversi casi queste si possono riferire anche ai farmaci veterinari, questa categoria di prodotti è discussa all’interno di un capito dedicato alla fine del documento.
I big data vanno assumendo sempre maggiore rilevanza anche in campo sanitario, grazie all’acquisizione dei dati real-world generati dagli smart device di cui sono dotati i pazienti. Le nuove evidenze che possono generare dalla loro analisi potrebbero contribuire, secondo il documento, a velocizzare i percorsi di sviluppo dei nuovi farmaci e l’accesso dei pazienti ai trattamenti innovativi e a migliorare quelli già in essere.
Per ciascuna delle undici aree d’azione individuate dal piano è offerta una breve descrizione e la tempistica prevista per le diverse attività da mettere in atto nel corso dei prossimi tre anni. Un ruolo centrale per l’intero impianto è svolto dal Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU), il network europeo creato da EMA per ottimizzare l’utilizzo dell’evidenza real-world nella valutazione dei medicinali. Obiettivo è in questo caso giungere ad oltre cento studi Darwin EU l’anno entro il 2025.
Nel campo della qualità dei dati, il relativo quadro di riferimento per il network regolatorio europeo è atteso entro fine anno, al termine della fase di confronto con gli attori coinvolti. La “scopribilità” (discoverability) dei dati sarà supportata dalla pubblicazione di una guida sulle buone pratiche per i metadata real-world e di un catalogo pubblico di dati real-world europei. Sono anche previsti nuovi strumenti analitici per la ricerca delle informazioni nei documenti regolatori e lo sviluppo di protocolli clinici standardizzati.
Le azioni previste dal piano di lavoro non possono prescindere dall’investire anche nella formazione degli addetti del network regolatorio, con previsione di training specifici nel campo della biostatistica, farmaco-epidemiologia e data science. Sono anche previsti dei progetti pilota, in particolare per quanto riguarda l’utilizzo delle evidenze real-world da parte dei comitati di EMA e la possibilità di accedere ai dati grezzi riferiti al singolo paziente nel corso delle valutazioni scientifiche dei medicinali. Il piano di lavoro punta anche a rafforzare le attività di expert advice per mezzo delle European Specialised Expert Communities (ESEC), inizialmente sui temi dell’intelligenza artificiale e delle evidenze real-world.
