Dopo quattro anni dalle ultime valutazioni sulla sua efficacia, la Commissione europea e l’Agenzia europea dei medicinali hanno fatto il punto sui risultati ottenuti con l’action plan per i medicinali pediatrici. Il rapporto da poco pubblicato è disponibile sul sito di EMA.
Tre le aree che hanno visto miglioramenti significativi a seguito dell’implementazione del piano, a partire da una maggiore attenzione ai bisogni medici insoddisfatti. Il processo regolatorio è stato reso più adattabile e in grado di supportare l’innovazione, e si è avuto un maggiore allineamento a livello di dati richiesti dai diversi decisori.
Il confronto costante tra ente regolatore e altri attori coinvolti nel processo di sviluppo dei farmaci pediatrici ha permesso, più in particolare, d’individuare le aree bisognose di maggiore attenzione. Sono stati organizzati dei forum tematici, ad esempio dedicati ai bambini affetti da tumore o malattia infiammatoria dell’intestino, che hanno coinvolto anche i rappresentanti dei pazienti, le università, i clinici, e hanno permesso di meglio indirizzare le attività di ricerca in questi settori. Gli esiti degli incontri sono stati tenuti in considerazione da EMA nelle discussioni per la messa a punto dei piani d’indagine pediatrica (PIP) per nuovi medicinali.
Anche il processo regolatorio di sviluppo dei PIP è stato semplificato, ed è stato lanciato un pilota per testare un accordo “PIP a tappe” che permetterebbe di condurre in una prima fase un programma parziale di ricerca, condizionato allo sviluppo di un PIP completo man mano che si rendono disponibili maggiori evidenze. L’obiettivo è di facilitare lo sviluppo di farmaci particolarmente innovativi, per i quali spesso mancano inizialmente importanti informazioni necessarie per definire alcune parti del piano di sviluppo pediatrico. La pubblicazione del report sull’action plan è coincisa anche col lancio del progetto pilota, e con la pubblicazione della relativa linea guida.
A livello internazionale, EMA ha ricercato un migliore allineamento con l’americana FDA e altri reati regolatori a livello di dati richiesti per l’approvazione dei medicinali pediatrici. Il network europeo per la ricerca pediatrica dell’Agenzia (Enpr-EMA), inoltre, ha lavorato all’allineamento dei requisiti per l’autorizzazione degli studi clinici pediatrici e dei relativi standard. L’action plan di EMA e della Commissione UE è stato lanciato nel 2018 in risposta alle criticità emerse dal report del 2017 che prendeva in considerazione i primi dieci anni d’implementazione del regolamento sui medicinali pediatrici. Regolamento che potrebbe venire migliorato alla luce di quest’ultima verifica, all’interno della più ampia revisione della legislazione farmaceutica attualmente in corso; una proposta in tal senso è attesa per il mese di marzo.
