La piattaforma europea per la generazione di evidenze real-world a supporto del processo decisionale dei comitati scientifici di EMA e delle autorità competenti a livello nazionale, Darwin EU (Data Analysis and Real-World Interrogation Network), ha festeggiato il suo primo compleanno tracciando un bilancio delle attività finora messe in campo e delineando gli sviluppi futuri.
La nascita della piattaforma, a febbraio 2022, è stata una risposta al bisogno di analisi dei dati real-world, la cui raccolta di routine è ormai una realtà anche in campo sanitario con l’obiettivo di caratterizzare meglio lo stato del paziente e l’erogazione delle cure. L’apertura del Centro di coordinamento dell’iniziativa è stata seguita dalla selezione dei primi dieci partner del progetto e dal lancio dei primi quattro studi basati sull’utilizzo di dati real-world provenienti da tutta Europa, un tipo di evidenza che si pone in modo complementare a quella generata dai classici studi clinici randomizzati.
Secondo quanto reso noto da EMA, per il 2023 il programma prevede di includere altri dieci nuovi partner, scelti tra enti pubblici e privati con accesso ai dati real-world (ospedali, cure primarie, assicurazioni sanitarie, registri, biobanche) e di avviare altri sedici studi circa. A tal fine, l’Agenzia europea dei medicinali ha aperto la raccolta delle manifestazioni d’interesse da parte dei potenziali interessati.
I primi quattro studi
I primi quattro studi avviati da Darwin EU hanno avuto l’obiettivo di testare un modello comune per i dati, sistemi e processi analitici standardizzati, in grado di aumentare le prestazioni riducendo i costi. Gli studi (i cui risultati sono stati pubblicati sul registro elettronico europeo degli studi post-autorizzazione, EU PAS) si sono basati su vecchie richieste e procedure per dati real-world da parte dei comitati scientifici di EMA, e non sono riferiti a procedere di approvazione di prodotti singoli sotto valutazione da parte dell’Agenzia. I risultati conseguiti nel corso degli studi sono stati trasmessi ai comitati EMA.
Più in particolare, è stata indagata la prevalenza di rare forme di tumori del sangue in cinque paesi europei, come pure l’utilizzo di medicinali a base del principio attivo valproato e di terapie alternative in ragazze e donne tra i 12 e i 55 anni di età, a causa del potenziale di questi prodotti di provocare danni al feto. Gli schemi di prescrizione di 141 antibiotici facenti parte della Watch list del programma AWaRe dell’OMS sono stati al centro del terzo progetto, con l’obiettivo di raccogliere ulteriori evidenze sul loro utilizzo e a supporto della revisione di linee guida e informazioni sul prodotto. Il quarto progetto, infine, vede al centro l’asma grave si concluderà nella primavera di quest’anno, con l’obiettivo di fornire nuovi elementi per le valutazioni di sicurezza di tutti i prodotti già autorizzati o in sviluppo per il trattamento di questa patologia negli adolescenti e negli adulti.
Per il 2023 è in programma la realizzazione di alcuni progetti pilota in collaborazione con lo European Centre for Disease Prevention and Control (ECDC) enti di HTA e payer. Un altro pilota condotto nell’ambito dello European Health Data Space (EHDS) si propone di approfondire il possibile ruolo del network quale snodo di ricerca e di dati. La previsione è di attivare entro il 2025 circa 150 studi l’anno, una volta che l’iniziativa sarà a pieno regime.
