L’agenzia regolatoria americana FDA ha approvato in via definitiva il farmaco di Esai Leqembi (lecanemab-irmb), dopo la conclusione degli studi confermativi richiesti per verificare il beneficio clinico atteso. Si tratta del primo anticorpo monoclonale diretto contro la proteina amiloide, target per il trattamento della malattia di Alzheimer, ad aver raggiunto l’approvazione tradizionale, dopo quella accelerata dello scorso gennaio.
Il medicinale agisce riducendo le placche amiloidi che si formano nel cervello, una delle principali caratteristiche patofisiologiche della malattia che tocca circa 6,5 milioni di persone nei soli Stati Uniti.
La verifica del beneficio clinico era uno dei requisiti post-marketing dell’approvazione accelerata, che è stato oggetto di uno studio di fase 3 randomizzato contro placebo.
Lo studio multicentrico 301 ha arruolato un totale di 1.795 pazienti con Alzheimer, e ha previsto il trattamento di quelli con leggero decadimento cognitivo o in stato iniziale di demenza dovuta alla malattia e conferma della presenza di una patologia da placca amiloide. Il trattamento con il medicinale sperimentale ha mostrato una riduzione significativa, sia sul piano statistico che clinico, dell’endpoint primario (Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes score) dal valore base a diciotto mesi. Sono state individuate differenze significative anche a livello dei vari endpoint secondari considerati.
Sulla base dei risultati ottenuti nello studio, tutti i membri del comitato di FDA per i Farmaci per il sistema nervoso centrale e periferico si sono espressi a favore della conferma del beneficio clinico atteso per l’uso indicato.
