Gli endpoint rilevanti in oncologia sono utilizzati nel corso degli studi clinici per valutare gli esiti del trattamento più significativi per i pazienti, tra cui anche quelli riportati dai pazienti stessi o la sopravvivenza libera da malattia in alcune forme metastatiche, la risposta patologica completa, ecc.
Un white paper pubblicato da EFPIA fa il punto sul valore insito in questa tipologia di endpoint e sulle sfide per la loro implementazione, dal punto di vista degli enti di health technology assessment (HTA) e dei payer. Il white paper si basa su una review di letteratura e su una dozzina di interviste qualitative condotte con varie tipologie di stakeholder.
Il documento discute l’attuale standard di valutazione, la sopravvivenza complessiva (OS) dal momento di assegnazione del paziente allo studio clinico alla sua morte, e i suoi limiti, per poi passare ad analizzare i possibili tipi di endpoint rilevanti in oncologia. Questi ultimi misurano effetti del trattamento oncologico che vanno al di là della sola sopravvivenza, e si propongono quindi per sostenere una migliore valutazione dei nuovi prodotti da parte degli enti di HTA e dei payer finalizzata a definirne il prezzo e rimborso.
Gli endpoint rilevanti per l’oncologia possono anche, in alcuni casi, supportare una valutazione di efficacia del trattamento, ad esempio con riferimento al tempo privo di progressione della malattia. Al contrario della sopravvivenza complessiva, inoltre, sono in grado d’intercettare anche dati sulla qualità di vita del paziente, o su eventi particolari come le ricadute della malattia o la comparsa di metastasi. Un’altra differenza rispetto all’approccio tradizionale sottolineata dal documento di EFPIA è il fatto che gli endpoint rilevanti in oncologia siano di solito riferiti a un’unica linea di terapia (ad esempio, l’intervento di prima linea), a differenza della sopravvivenza complessiva che prende in considerazione tutte le linee successive con cui è stato trattato il paziente. Ciò potrebbe favorire, secondo EFPIA, una più chiara misurazione del beneficio terapeutico e della rilevanza per il paziente, in quanto si potrebbe evitare la presenza di molti fattori confondenti.
Il white paper indica anche che gli endopint rilevanti in oncologia andrebbero sempre considerati per tipologia e stadio di avanzamento del tumore, sia dal punto di vista del paziente che dei medici che lo hanno in cura. Le difficoltà individuate nell’adozione di questo tipo di misurazione fanno riferimento a incertezze dovute alla mancanza di evidenze e da un disallineamento tra medici/pazienti ed enti regolatori e di HTA circa il valore relativo da attribuire agli esiti specifici per ogni contesto di trattamento.
Il white paper illustra anche alcune azioni che, secondo EFPIA, potrebbero aiutare a risolvere queste incertezze, a partire dalla creazione di un portfolio di endpoint adatti allo scopo, suddivisi per tipo e stadio del tumore. Dovrebbero anche essere raccolte evidenze a supporto del valore di tali endpoint – sia standalone che surrogati -, e dovrebbero venire standardizzati gli esiti chiave per setting di trattamento e le metodologie usate per raccoglierli.
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