Come ogni anno, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato la 6° edizione del rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo” (link), che fa il punto sui nuovi prodotti autorizzati nel 2023 con procedura centralizzata e su quelli in sviluppo che si stanno avvicinando all’approvazione da parte delle autorità regolatorie. Sono anche riportate le nuove estensioni delle indicazioni terapeutiche che hanno ricevuto un parere positivo dell’EMA o che potrebbero averlo negli anni successivi.
Il Rapporto Horizon Scanning si pone come obiettivo d’identificare e valutare precocemente i nuovi medicinali e le nuove indicazioni terapeutiche autorizzate centralmente a livello europeo, e che in futuro potranno arrivare anche in Italia. Si tratta, in alcuni casi, di terapie con un potenziale impatto sul Servizio Sanitario Nazionale (SSN); l’immissione in commercio sul mercato europeo presuppone l’impegno da parte di Aifa nello stabilire il regime di fornitura, le condizioni di rimborsabilità e il prezzo, avvalendosi del parere della nuova Commissione Scientifica ed Economica del farmaco (CSE). Più in particolare, entro sessanta giorni dalla pubblicazione della decisione della Commissione UE circa l’Approvazione centralizzata, Aifa deve pubblicare in GazzettaUfficiale un provvedimento sull’inserimento del medicinale in Classe Cnn (Classe C non negoziata), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, e deve definirne il regime di fornitura, in attesa dell’eventuale presentazione, da parte dell’azienda interessata, di una domanda di diversa classificazione ai fini della rimborsabilità e di negoziazione del prezzo di rimborso.
I dati principali per il 2023
Nel 2023 sono stati 78 i nuovi medicinali che hanno ricevuto un parere positivo da parte del comitato CHMP dell’EMA, responsabile per i medicinali a uso umano, di cui 43 contenenti nuove sostanze attive, 8 medicinali biosimilari, 14 equivalenti e 13 tra medicinali ibridi, autorizzati con la procedura del consenso informato e sostanze attive note. Il Rapporto Horizon Scanning 2024 fa riferimento, in particolare, ai 63 medicinali delle prime tre categorie (due medicinali sono stati ritirati dai titolari AIC subito dopo il parere di EMA).
Le categorie più rappresentate tra i medicinali contenenti nuovi principi attivi autorizzati lo scorso anno da EMA sono gli antineoplastici (29,3%) e immunomodulatori (19,5%), destinati in particolare al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore della mammella, del polmone, dell’esofago e il colangiocarcinoma), del sangue (quali mieloma, linfoma e leucemia) e delle malattie autoimmuni. La classifica prosegue con i farmaci del sistema nervoso (9,8%), gli antinfettivi ad uso sistemico inclusi i vaccini (9,8%), i farmaci per le malattie del sangue e degli organi ematopoietici (4,9%). I medicinali orfani contenenti nuove sostanze attive autorizzati da EMA nel 2023 sono stati venti, tra cui anche una terapia genica (Casgevy, per il trattamento della β–talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave).
Oltre alle nuove approvazioni, sessantanove medicinali già autorizzati hanno ricevuto un parere positivo dall’EMA per quanto riguarda l’estensione delle indicazioni (per un totale di 78 nuove indicazioni). Anche in questo caso, il maggior numero di nuove indicazioni terapeutiche riguarda i farmaci antineoplastici e immunomodulatori (34, pari al 43,6%).
I medicinali attualmente al vaglio di EMA
Nel corso del 2024 dovrebbe arrivare il parere di EMA per 65 nuovi farmaci contenenti nuove sostanze attive (di cui 24 medicinali orfani), 17 equivalenti e 22 biosimilari (per un totale di 104 prodotti in fase di valutazione a inizio anno). L’area oncologica è sempre la più rappresentata tra i medicinali contenenti nuove sostanze attive (14, pari al 21,5%), insieme a quella delle malattie infettive compresi i vaccini (15,3%), l’area ematologica (15,3%) e neurologica (12,3%).
Sono in via di valutazione anche tre nuove terapie avanzate, di cui due medicinali orfani (per il trattamento dell’emofilia B e per l’epidermolisi bollosa distrofica) e un medicinale non orfano per il trattamento dei difetti della cartilagine del ginocchio.
Il rapporto di Aifa riporta anche che sono in corso di valutazione anche 73 nuove indicazioni terapeutiche, relative a 69 medicinali già autorizzati (nelle aree terapeutiche oncologia/oncoematologia, immunologia-reumatologia-trapianto, malattie infettive, neurologia/psichiatria, ematologia, pneumologia-allergologia, cardiovascolare, dermatologia).
Il programma PRIME di EMA, volto a fornire supporto scientifico e normativo durante la fase dello sviluppo di farmaci promettenti e ad elevato interesse per la salute pubblica, destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte, nel 2023 ha visto l’accesso iniziale di 129 medicinali. Si, tratta, in questo caso, soprattutto di terapie avanzate in area oncologica, seguita dalle aree di ematologia, endocrinologia-ginecologia-fertilità-metabolismo, neurologia e vaccini.
