L’Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato la bozza di linea guida sullo sviluppo e produzione di oligonucleotidi sintetici (EMA/CHMP/CVMP/QWP/262313/202424).
Più in particolare, la nuova linea guida, che è aperta alla consultazione pubblica fino al 31 gennaio 2025, copre aspetti legati al processo produttivo, caratterizzazione, specifiche e controlli analitici che non non sono già toccati dalla linea guida sulla Chimica delle sostanze attive per i prodotti umani (EMA/454576/2016) e veterinari (EMA/CVMP/QWP/707366/2017), e va letta in modo complementare ad esse (oltre che ai requisiti dell’Annex 1 della direttiva 2001/83/EC). I prodotti a base di mRNA non ricadono nel campo di applicazione della linea guida.
I contenuti della linea guida
Lo scopo del nuovo documento è definire il tipo di informazioni richieste, in riferimento a oligonucloetidi sintetici, già esistenti o nuovi, utilizzati per l’ottenimento di un’autorizzazione all’immissione in commercio. La linea guida comprende anche un capitolo sui requisiti per le domande di sperimentazione clinica, oltre che considerazioni sulla coniugazione degli oligonucleotidi, sulla sostanza attiva in soluzione, allo sviluppo di generici di oligonucleotidi e ad approcci di medicina personalizzata.
Il capitolo della linea guida dedicato alla sostanza attiva prende in considerazione tutti gli aspetti ad essa correlati, dalla nomenclatura alla struttura e alle proprietà generali. Per quanto riguarda la produzione degli oligonecleotidi, vengono considerati gli aspetti legati allo sviluppo, validazione e descrizione del processo produttivo, al controllo di materiali e intermedi e agli stati critici di processo. Vengono discussi anche la caratterizzazione delle sostanze attive, il loro controllo (incluse le specifiche e le procedure analitiche), l’analisi dei lotti, i sistemi di chiusura delle confezioni, la stabilità, ecc. Capitoli specifici sono, inoltre, dedicati a considerazioni sul prodotto medicinale e allo sviluppo di versioni generiche (in questo caso solo per medicinali a uso umano).
Immagine generata con ChatGPT a cura della Redazione
