Il tema dell’utilizzo dei dati per i processi decisionali in ambito regolatorio torna nuovamente alla ribalta a seguito della pubblicazione da parte di EMA di un rapporto “expert review” che analizza in modo specifico i dati raccolti mediante tecnologie di mobile health (mHealth), come ad esempio smartphone, app per la salute, smartwatch e altri dispositivi indossabili. Questa tipologia di dati permette, ad esempio, di ottenere informazioni su parametri quali la temperatura corporea, la frequenza cardiaca o la qualità del sonno, sia nel mondo reale che nel corso delle attività cliniche o delle attività quotidiane dei pazienti.
Le aree d’interesse per l’utilizzo dei dati mHealth
Il rapporto, redatto dal HMA-EMA joint Big Data Steering Group, sottilinea come gli ultimi cinque anni abbiano visto un aumento del numero di prodotti e domande nella pipeline di EMA che contengono anche tecnologie digitali e come il ruolo dei dispositivi mobili sia atteso aumentare anche nell’ambito dello sviluppo farmaceutico e nell’ambito regolatorio. Tuttavia, si legge nel documento, permangono ancora molte sfide aperte per giungere all’utilizzo dei dati mHealth per le decisioni regolatorie, legate in modo particolare alla qualità dei dati e alla protezione della privacy dei pazienti.
L’analisi di 82 articoli scientifici (raccolti tra dicembre 2023 e gennaio 2024 dalla banca dati Embase) ha permesso di evidenziare l’utilità dei dati mHealth con particolare riferimento a tre diversi domini della normativa regolatoria europea. In primo luogo, tali dati real-world possono tornare utili per supportate la pianificazione e la validità degli studi proposti dai richiedenti le varie pratiche regolatorie, a livello di criteri di eleggibilità e scelta delle misure più significative per i pazienti. I dati mHealth possono anche venire collegati a quelli presenti nelle cartelle cliniche elettroniche e nei registri.
Questa tipologia di dati può, inoltre, supportare una migliore comprensione del contesto clinico , grazie alla possibilità di tenere sotto controllo la diffusione e la progressione della malattia mediante sensori indossabili, o fornendo informazioni sulle prescrizioni, sulle modalità di trattamento e sull’aderenza terapeutica da parte dei pazienti.
I dati mHealth possono, infine, essere utilizzati per indagare le possibili associazioni di prodotti diversi in termini di sicurezza ed efficacia (anche mediante biomarcatori) e gli impatti delle azioni regolatorie. A tal fine sono indicate come particolarmente utili le applicazioni per il reporting degli eventi avversi e i dispositivi indossabili che misurano le variazioni fisiologiche
Le sfide ancora da risolvere
Il documento di EMA illustra anche le aree che presentano ancora punti aperti per giungere all’utilizzo regolatorio dei dati mHealth, suddivise in categorie operative, tecniche e metodologiche.
Le sfide a livello operativo riguardano, in particolare, la protezione dei dati dei pazienti, l’accessibilità agli stessi e la complessità del panorama regolatorio. Il rapporto sottolinea come ad oggi, nel caso degli strumenti di mHealth rivolti ai consumatori, gli standard di protezione dei dati non siano spesso raggiunti. Permangono anche una frammentazione dell’ecosistema per la conservazione e condivisione dei dati e considerazioni di rilievo circa la loro accettabilità regolatoria.
La capacità dei pazienti di utilizzare gli strumenti di mHealth in modo corretto, unite all’accuratezza nel posizionare i sensori, sono state individuate come principali sfide tecniche da risolvere. A queste si aggiunge l’interoperabilità dei dati, a causa dei diversi standard utilizzati per la loro condivisione e la possibile presenza di dati non strutturati. Alcune di questi punti aperti potrebbero venire risolti con l’aiuto dei nuovi strumenti di intelligenza artificiale e machine learning.
Le sfide metodologiche, infine, comprendono considerazioni sui diversi sensori e caratteristiche dei dispositivi di marche diverse, o sulla possibile influenza di azioni svolte dal paziente sull’accuratezza delle misure. Anche la rappresentatività dei dati potrebbe venire messa in discussione, vista la maggiore propensione delle giovani generazioni all’utilizzo di questo tipo di dispositivi per monitorare la propria salute. Anche in questo caso, potrebbero venire in aiuto le tecnologie AI, come pure la possibilità di raccolta passiva dei dati, in particolare per quanto riguarda popolazioni specifiche come quelle pediatriche.
Le proposte di azione
Su queste basi, il documento HMA-EMA propone sette diverse linee d’azione per il futuro. La raccolta dei dati mHealth dovrebbe venire effettuata direttamente dati pazienti e a tal five viene anche proposta la creazione di una piattaforma comune europea per i dati dei pazienti.
Tutti gli attori andrebbero sempre coinvolti e bisognerebbe comprendere meglio l’attuale utilizzo dei dati mHealth nelle domande regolatorie.
Per il futuro, l’indicazione è di lavorare per aumentare la fiducia nei dati digitali, anche mediante un maggior numero di endpoint digitali e fonti di dati mHealth. Attenzione andrebbe anche posta sugli aspetti legati alla protezione dei dati dei pazienti e alle considerazione etiche circa l’utilizzo secondario di tali dati per le decisioni regolatorie.
